引用本文： 姚舞鳳, 楊麗平, 秦子嵐, 李侃, 陳紅琢, 陳潔, 劉天喜. 患者決策輔助工具在終末期腎臟病患者治療方式選擇中應用效果的系統評價. 中國循證醫學雜志, 2024, 24(1): 56-60. doi: 10.7507/1672-2531.202307020 復制
版權信息： ?四川大學華西醫院華西期刊社《中國循證醫學雜志》版權所有，未經授權不得轉載、改編
我國慢性腎臟疾病（chronic kidney disease，CKD）總患病率為10.8%，且呈逐漸上升趨勢，患者人數估計約為1.119億[1]，其中進展為終末期腎臟病（end stage renal disease，ESRD）的患病率已達442.13人/百萬[2]。ESRD患者會隨著病情進展而逐漸惡化，需依靠腎臟替代療法（renal replacement therapy，RRT）維持生命[3]。CKD管理指南及專家共識等均強調應盡早對ESRD患者進行RRT教育和決策[4-6]，決策延遲可能與患者發病率、死亡率和醫療費用的增加有關[7]。
共享決策（shared decision making，SDM）被廣泛認為是幫助ESRD患者了解其治療方案并做出符合其價值觀和偏好的明智決策的首選決策模式，可促進臨床決策進行[8]。患者決策輔助工具（patient decision aids，PDA）是為高效進行SDM而制作的工具，其可向患者提供基于循證的、與其健康治療狀態有關的選擇及相應結果的利弊分析信息，通過價值觀澄清和偏好啟發指導患者進行決策，幫助其做出明確的、與個人價值觀相符的決定，被認為是幫助患者和臨床醫生有效進行SDM的重要方法[9]。PDA在其他疾病領域已被證明可改善患者決策知識、減少決策沖突和改變決策行為[10]。但PDA在ESRD領域中的應用結果并不一致，目前支持廣泛采用PDA的證據尚不足。因此，本研究系統評價PDA在ESRD患者中的臨床應用效果，以期為臨床實踐提供參考。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
1.1.1 研究類型
隨機對照試驗（randomized controlled trial，RCT）。
1.1.2 研究對象
ESRD患者，其種族、國籍、病程不限。
1.1.3 干預措施
試驗組僅采用輔助患者參與決策的PDA進行干預，工具核心要素、形式不限，可輔以常規護理；對照組采用空白對照或者給予常規護理。
1.1.4 結局指標
① 主要結局指標包括患者決策知識水平、決策沖突水平；② 次要結局指標為決策結局性指標，即治療討論率、治療接受性、健康相關的生活質量、決策后悔。
1.1.5 排除標準
① 研究計劃書；② 非中、英文文獻；③ 數據不全或重復發表的文獻。
1.2 文獻檢索策略
計算機檢索PubMed、Web of Science、Embase、Cochrane Library、CBM、CNKI和VIP數據庫，搜集與研究目的相關的RCT，檢索時限均為建庫至2023年3月。檢索采取主題詞和自由詞相結合的方式。并追溯納入研究和相關系統評價的參考文獻，輔以人工檢索。英文檢索詞包括：end stage chronic renal disease、end stage kidney diseases、end stage renal failure、ESRD、decision support techniques、decision support technic、decision aid、decision support tool、randomized controlled trial、controlled clinical trial、RCT等；中文檢索詞包括：終末期腎臟病、慢性腎功能衰竭、晚期腎疾病、慢性腎臟功能衰竭、ESRD、慢性腎功能不全、慢性腎病、決策輔助工具、決策輔助、決策支持工具、決策輔導、決策支持、隨機對照試驗、RCT等。
1.3 文獻篩選與資料提取
由2名研究者獨立篩選文獻、提取資料并交叉核對。如有分歧，則通過討論或與第三方協商解決。資料提取內容包括：① 納入研究的基本信息；② 研究對象的基線特征和干預措施及干預時長；③ 偏倚風險評價的關鍵要素；④ 所關注的結局指標和指標測量時間。
1.4 納入研究的偏倚風險評價
由2名研究者獨立評價納入研究的偏倚風險，并交叉核對結果。偏倚風險評價采用Cochrane手冊5.1.0推薦的RCT偏倚風險評價工具[11]。
1.5 統計分析
采用定性與定量結合的方法進行資料分析。采用RevMan 5.4軟件進行Meta分析，連續性變量采用均數差（mean difference，MD）為效應量，并提供其95%可信區間（confidence interval，CI）。納入研究結果間的異質性采用χ2檢驗進行分析（檢驗水準為α=0.1），同時結合I2定量判斷異質性大小。若各研究結果間無統計學異質性，則采用固定效應模型進行Meta分析；若各研究結果間存在統計學異質性，則進一步分析異質性來源，在排除明顯臨床異質性的影響后，采用隨機效應模型進行Meta分析。Meta分析的檢驗水準為α=0.05。
2 結果
2.1 文獻檢索結果
共檢索到文獻1 148篇，包括PubMed（n=165）、Embase（n=118）、Cochrane Library（n=260）、Web of Science（n=584）、CBM（n=3）、CNKI（n=9）和VIP（n=9）。經逐層篩選后，最終納入8個RCT[12-19]。
2.2 納入研究的基本特征
納入研究的基本特征見表1。
表1
納入研究的基本特征
2.3 納入研究的偏倚風險評價結果
納入研究的偏倚風險評價結果見表2。
表2
納入研究的偏倚風險評價結果
2.4 PDA工具特征
納入研究涉及8種PDA，其中4種PDA為基于網絡登錄學習工具，2種為線下紙質版手冊學習工具，2種為固定場所觀看DVD。4種PDA針對的是老年ESRD患者。PDA的內容主要包括：① ESRD、血液透析、腹膜透析、保守腎臟治療、腎移植等相關的治療信息支持；② 各方案利弊分析；③ 患者價值偏好判斷。
2.5 PDA臨床應用效果
2.5.1 對患者決策知識的影響
因各研究采用的患者決策知識測量工具均不同，故僅進行定性描述分析。6個研究[13-16,18,19]報道了PDA對患者決策知識影響，其中5個研究[13,14,16,18,19]顯示PDA干預組較對照組有更高的決策知識，且差異具有統計學意義。Eneanya等[15]報道使用PDA后試驗組較對照組的決策知識得分更高，但差異無統計學意義（P=0.41）。
2.5.2 對患者決策沖突的影響
5個研究[12,13,16,18,19]報道了PDA對患者決策沖突的影響，其中3個研究[13,14,16]中試驗組比對照組患者決策沖突得分低，且差異具有統計學意義；2個研究[12,18]試驗組患者決策沖突得分低于對照組，但差異無統計學意義。由于2個研究[13,18]中決策沖突量表得分無具體數值，無法合并，故僅進行描述性分析。Subramanian等[13]結果顯示使用PDA組患者的決策沖突得分低于對照組患者（P<0.01），使用PDA后，患者治療選擇的不確定性下降。Patzer等[18]研究顯示大多數患者的決策沖突得分在PDA干預前后保持不變，部分患者在干預后決策沖突得分減少，但干預前后差異無統計學意義（P=0.48）。對3個研究[12,16,19]中兩組患者干預前后決策沖突差值進行隨機效應模型Meta分析，結果顯示，試驗組患者干預后決策沖突得分與基線得分差值得分低于對照組（P=0.04），見表3。對3個研究[12,13,19]決策沖突量表中患者不確定治療偏好條目進行固定效應模型Meta分析，結果顯示，干預后試驗組患者在治療方式選擇不確定性數量明顯少于對照組（P<0.01），見表3。
表3
Meta分析結果
2.5.3 對決策結局性指標影響
結局性指標因評價標準不同無法合并，所以只進行定性描述。5個研究[12,14,16-18]將決策結局和落實情況納入結局指標。Wong等[12]報道PDA可促進CKD患者對各治療方式的討論率，差異具有統計學意義（P<0.01）。4個研究[14,15,17,18]報道對治療的接受性而言試驗組較對照組患者更好，但兩組差異無統計學意義。Brown等[16]報道試驗組患者健康相關的生活質量得分較對照組高、決策后悔得分較對照組低，但兩組差異均無統計學意義。
3 討論
PDA作為SDM實施的核心有效工具，已在不同疾病領域得到較廣泛的開發和使用[20-22]。ESRD患者治療方式具有多樣性與復雜性，PDA可幫助患者學習決策知識，深入了解各項治療模式，知曉選擇利弊，降低決策沖突，同時闡述各自的價值觀和偏好，促使醫療提供者與患者之間有效溝通[23]，其應用前景廣闊。
PDA的應用有助于提高ESRD患者決策知識水平。諸多研究表明當患者具備充足的治療相關信息和知識時，可降低決策沖突，促進醫患SDM[24-26]。本次納入的研究中試驗組知識得分大部分較對照組高，其原因可能首先在于多數PDA開發是基于網絡或移動程序，可提供患者隨時隨地反復觀看學習的條件，讓患者有充足的比較、思考和學習的時間；其次，PDA以患者的問題和需求為導向，將相關知識按照決策流程有條理地告知患者，引導患者根據信息作出決策，從而提升患者對信息的掌握程度；此外，PDA多以圖片與視頻為主，內容更直觀、易接受，Gordon等[14]研究中PDA以程序設置患者進行階段學習，在一階段考核合格后進入下階段學習，可逐步引導、監管患者最終獲得有效的決策知識，值得今后PDA研發者學習。但Eneanya等[15]報道試驗組與對照組患者的決策知識得分沒有差異，這可能與該研究以老年人為主，且PDA僅在醫院以視頻方式學習有關，所以針對ESRD人群病程長、老齡化等特點，應研制更通俗易懂、反復學習的PDA工具。
PDA可有效減少患者的決策沖突。決策沖突是患者在醫療活動中對將要選擇的治療方案內心充滿不確定性，而這種不確定性會增加患者及決策者心理和生理反應的風險[27]，降低患者生活質量，引起患者焦慮[28,29]。在“以患者為中心”的醫療模式要求和醫患關系不夠和諧的局勢下，降低患者的決策沖突顯得尤為重要。本次納入的研究中，以老年ESRD患者為主，PDA干預前后決策沖突得分均較高，這可能與此類人群面臨重要的、偏好敏感的RRT治療模式時，因身體和腎功能衰退的不確定性使選擇更復雜化有關[30,31]，也可能與老年患者在決策知識方面得分低有關。Meta分析結果顯示，PDA可幫助患者減少對治療的不確定性，但不會改變已確定治療選項的患者偏好，也不會降低其確定性。Subramanian等[13]研究結果顯示PDA對減少決策不確定性的程度可能因年齡和教育程度而異，而決策沖突的減少可能因教育程度而異，這些因素可能是參與共同決策的差異性指標，在未來SDM實施研究中可進一步探討。
PDA對ESRD患者決策結局和落實情況的作用有限，這也是目前限制SDM模式在臨床應用的因素之一。在納入的研究中，PDA對治療接受性、健康相關的生活質量、決策后悔、決策滿意度的影響均無統計學差異，這與其他疾病領域相關研究結果不同[24,25]，原因可能首先與本研究納入文獻中結局指標報道較少，樣本量不足有關；其次，ESRD患者以老年人口居多，經PDA干預后患者接受力有限；再次，納入研究中PDA干預時間并不一致，且大部分都是干預后立即測評結局指標，這會影響干預效果。有研究[14,19]報道，患者在PDA干預后1周，知識記憶力開始下降，這與其他研究結果一致[32]。所以單次、短期的PDA干預可能對患者決策結局性指標影響不大，在今后的研究中可通過延長干預時間、增加PDA干預次數來觀察結局指標的變化。
本研究的局限性：① 納入研究結局性指標較少，難以進行充分地定量分析；② 納入研究均未報道PDA干預與SDM評分關系，且參與研究人員以患者及家屬為主，無法綜合評估PDA的有效性；③ 納入患者以老年人為主，PDA在不同年齡組之間的效果差異性還有待進一步研究。
綜上所述，當前證據顯示，使用PDA可提高ESRD患者決策知識，減少決策沖突，但對患者決策結局性指標作用有限。
我國慢性腎臟疾病（chronic kidney disease，CKD）總患病率為10.8%，且呈逐漸上升趨勢，患者人數估計約為1.119億[1]，其中進展為終末期腎臟病（end stage renal disease，ESRD）的患病率已達442.13人/百萬[2]。ESRD患者會隨著病情進展而逐漸惡化，需依靠腎臟替代療法（renal replacement therapy，RRT）維持生命[3]。CKD管理指南及專家共識等均強調應盡早對ESRD患者進行RRT教育和決策[4-6]，決策延遲可能與患者發病率、死亡率和醫療費用的增加有關[7]。
共享決策（shared decision making，SDM）被廣泛認為是幫助ESRD患者了解其治療方案并做出符合其價值觀和偏好的明智決策的首選決策模式，可促進臨床決策進行[8]。患者決策輔助工具（patient decision aids，PDA）是為高效進行SDM而制作的工具，其可向患者提供基于循證的、與其健康治療狀態有關的選擇及相應結果的利弊分析信息，通過價值觀澄清和偏好啟發指導患者進行決策，幫助其做出明確的、與個人價值觀相符的決定，被認為是幫助患者和臨床醫生有效進行SDM的重要方法[9]。PDA在其他疾病領域已被證明可改善患者決策知識、減少決策沖突和改變決策行為[10]。但PDA在ESRD領域中的應用結果并不一致，目前支持廣泛采用PDA的證據尚不足。因此，本研究系統評價PDA在ESRD患者中的臨床應用效果，以期為臨床實踐提供參考。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
1.1.1 研究類型
隨機對照試驗（randomized controlled trial，RCT）。
1.1.2 研究對象
ESRD患者，其種族、國籍、病程不限。
1.1.3 干預措施
試驗組僅采用輔助患者參與決策的PDA進行干預，工具核心要素、形式不限，可輔以常規護理；對照組采用空白對照或者給予常規護理。
1.1.4 結局指標
① 主要結局指標包括患者決策知識水平、決策沖突水平；② 次要結局指標為決策結局性指標，即治療討論率、治療接受性、健康相關的生活質量、決策后悔。
1.1.5 排除標準
① 研究計劃書；② 非中、英文文獻；③ 數據不全或重復發表的文獻。
1.2 文獻檢索策略
計算機檢索PubMed、Web of Science、Embase、Cochrane Library、CBM、CNKI和VIP數據庫，搜集與研究目的相關的RCT，檢索時限均為建庫至2023年3月。檢索采取主題詞和自由詞相結合的方式。并追溯納入研究和相關系統評價的參考文獻，輔以人工檢索。英文檢索詞包括：end stage chronic renal disease、end stage kidney diseases、end stage renal failure、ESRD、decision support techniques、decision support technic、decision aid、decision support tool、randomized controlled trial、controlled clinical trial、RCT等；中文檢索詞包括：終末期腎臟病、慢性腎功能衰竭、晚期腎疾病、慢性腎臟功能衰竭、ESRD、慢性腎功能不全、慢性腎病、決策輔助工具、決策輔助、決策支持工具、決策輔導、決策支持、隨機對照試驗、RCT等。
1.3 文獻篩選與資料提取
由2名研究者獨立篩選文獻、提取資料并交叉核對。如有分歧，則通過討論或與第三方協商解決。資料提取內容包括：① 納入研究的基本信息；② 研究對象的基線特征和干預措施及干預時長；③ 偏倚風險評價的關鍵要素；④ 所關注的結局指標和指標測量時間。
1.4 納入研究的偏倚風險評價
由2名研究者獨立評價納入研究的偏倚風險，并交叉核對結果。偏倚風險評價采用Cochrane手冊5.1.0推薦的RCT偏倚風險評價工具[11]。
1.5 統計分析
采用定性與定量結合的方法進行資料分析。采用RevMan 5.4軟件進行Meta分析，連續性變量采用均數差（mean difference，MD）為效應量，并提供其95%可信區間（confidence interval，CI）。納入研究結果間的異質性采用χ2檢驗進行分析（檢驗水準為α=0.1），同時結合I2定量判斷異質性大小。若各研究結果間無統計學異質性，則采用固定效應模型進行Meta分析；若各研究結果間存在統計學異質性，則進一步分析異質性來源，在排除明顯臨床異質性的影響后，采用隨機效應模型進行Meta分析。Meta分析的檢驗水準為α=0.05。
2 結果
2.1 文獻檢索結果
共檢索到文獻1 148篇，包括PubMed（n=165）、Embase（n=118）、Cochrane Library（n=260）、Web of Science（n=584）、CBM（n=3）、CNKI（n=9）和VIP（n=9）。經逐層篩選后，最終納入8個RCT[12-19]。
2.2 納入研究的基本特征
納入研究的基本特征見表1。
表1
納入研究的基本特征
2.3 納入研究的偏倚風險評價結果
納入研究的偏倚風險評價結果見表2。
表2
納入研究的偏倚風險評價結果
2.4 PDA工具特征
納入研究涉及8種PDA，其中4種PDA為基于網絡登錄學習工具，2種為線下紙質版手冊學習工具，2種為固定場所觀看DVD。4種PDA針對的是老年ESRD患者。PDA的內容主要包括：① ESRD、血液透析、腹膜透析、保守腎臟治療、腎移植等相關的治療信息支持；② 各方案利弊分析；③ 患者價值偏好判斷。
2.5 PDA臨床應用效果
2.5.1 對患者決策知識的影響
因各研究采用的患者決策知識測量工具均不同，故僅進行定性描述分析。6個研究[13-16,18,19]報道了PDA對患者決策知識影響，其中5個研究[13,14,16,18,19]顯示PDA干預組較對照組有更高的決策知識，且差異具有統計學意義。Eneanya等[15]報道使用PDA后試驗組較對照組的決策知識得分更高，但差異無統計學意義（P=0.41）。
2.5.2 對患者決策沖突的影響
5個研究[12,13,16,18,19]報道了PDA對患者決策沖突的影響，其中3個研究[13,14,16]中試驗組比對照組患者決策沖突得分低，且差異具有統計學意義；2個研究[12,18]試驗組患者決策沖突得分低于對照組，但差異無統計學意義。由于2個研究[13,18]中決策沖突量表得分無具體數值，無法合并，故僅進行描述性分析。Subramanian等[13]結果顯示使用PDA組患者的決策沖突得分低于對照組患者（P<0.01），使用PDA后，患者治療選擇的不確定性下降。Patzer等[18]研究顯示大多數患者的決策沖突得分在PDA干預前后保持不變，部分患者在干預后決策沖突得分減少，但干預前后差異無統計學意義（P=0.48）。對3個研究[12,16,19]中兩組患者干預前后決策沖突差值進行隨機效應模型Meta分析，結果顯示，試驗組患者干預后決策沖突得分與基線得分差值得分低于對照組（P=0.04），見表3。對3個研究[12,13,19]決策沖突量表中患者不確定治療偏好條目進行固定效應模型Meta分析，結果顯示，干預后試驗組患者在治療方式選擇不確定性數量明顯少于對照組（P<0.01），見表3。
表3
Meta分析結果
2.5.3 對決策結局性指標影響
結局性指標因評價標準不同無法合并，所以只進行定性描述。5個研究[12,14,16-18]將決策結局和落實情況納入結局指標。Wong等[12]報道PDA可促進CKD患者對各治療方式的討論率，差異具有統計學意義（P<0.01）。4個研究[14,15,17,18]報道對治療的接受性而言試驗組較對照組患者更好，但兩組差異無統計學意義。Brown等[16]報道試驗組患者健康相關的生活質量得分較對照組高、決策后悔得分較對照組低，但兩組差異均無統計學意義。
3 討論
PDA作為SDM實施的核心有效工具，已在不同疾病領域得到較廣泛的開發和使用[20-22]。ESRD患者治療方式具有多樣性與復雜性，PDA可幫助患者學習決策知識，深入了解各項治療模式，知曉選擇利弊，降低決策沖突，同時闡述各自的價值觀和偏好，促使醫療提供者與患者之間有效溝通[23]，其應用前景廣闊。
PDA的應用有助于提高ESRD患者決策知識水平。諸多研究表明當患者具備充足的治療相關信息和知識時，可降低決策沖突，促進醫患SDM[24-26]。本次納入的研究中試驗組知識得分大部分較對照組高，其原因可能首先在于多數PDA開發是基于網絡或移動程序，可提供患者隨時隨地反復觀看學習的條件，讓患者有充足的比較、思考和學習的時間；其次，PDA以患者的問題和需求為導向，將相關知識按照決策流程有條理地告知患者，引導患者根據信息作出決策，從而提升患者對信息的掌握程度；此外，PDA多以圖片與視頻為主，內容更直觀、易接受，Gordon等[14]研究中PDA以程序設置患者進行階段學習，在一階段考核合格后進入下階段學習，可逐步引導、監管患者最終獲得有效的決策知識，值得今后PDA研發者學習。但Eneanya等[15]報道試驗組與對照組患者的決策知識得分沒有差異，這可能與該研究以老年人為主，且PDA僅在醫院以視頻方式學習有關，所以針對ESRD人群病程長、老齡化等特點，應研制更通俗易懂、反復學習的PDA工具。
PDA可有效減少患者的決策沖突。決策沖突是患者在醫療活動中對將要選擇的治療方案內心充滿不確定性，而這種不確定性會增加患者及決策者心理和生理反應的風險[27]，降低患者生活質量，引起患者焦慮[28,29]。在“以患者為中心”的醫療模式要求和醫患關系不夠和諧的局勢下，降低患者的決策沖突顯得尤為重要。本次納入的研究中，以老年ESRD患者為主，PDA干預前后決策沖突得分均較高，這可能與此類人群面臨重要的、偏好敏感的RRT治療模式時，因身體和腎功能衰退的不確定性使選擇更復雜化有關[30,31]，也可能與老年患者在決策知識方面得分低有關。Meta分析結果顯示，PDA可幫助患者減少對治療的不確定性，但不會改變已確定治療選項的患者偏好，也不會降低其確定性。Subramanian等[13]研究結果顯示PDA對減少決策不確定性的程度可能因年齡和教育程度而異，而決策沖突的減少可能因教育程度而異，這些因素可能是參與共同決策的差異性指標，在未來SDM實施研究中可進一步探討。
PDA對ESRD患者決策結局和落實情況的作用有限，這也是目前限制SDM模式在臨床應用的因素之一。在納入的研究中，PDA對治療接受性、健康相關的生活質量、決策后悔、決策滿意度的影響均無統計學差異，這與其他疾病領域相關研究結果不同[24,25]，原因可能首先與本研究納入文獻中結局指標報道較少，樣本量不足有關；其次，ESRD患者以老年人口居多，經PDA干預后患者接受力有限；再次，納入研究中PDA干預時間并不一致，且大部分都是干預后立即測評結局指標，這會影響干預效果。有研究[14,19]報道，患者在PDA干預后1周，知識記憶力開始下降，這與其他研究結果一致[32]。所以單次、短期的PDA干預可能對患者決策結局性指標影響不大，在今后的研究中可通過延長干預時間、增加PDA干預次數來觀察結局指標的變化。
本研究的局限性：① 納入研究結局性指標較少，難以進行充分地定量分析；② 納入研究均未報道PDA干預與SDM評分關系，且參與研究人員以患者及家屬為主，無法綜合評估PDA的有效性；③ 納入患者以老年人為主，PDA在不同年齡組之間的效果差異性還有待進一步研究。
綜上所述，當前證據顯示，使用PDA可提高ESRD患者決策知識，減少決策沖突，但對患者決策結局性指標作用有限。
