整群隨機試驗設計是復雜干預的常見方案,本文主要介紹了整群隨機試驗的定義、常見的設計方案(完全隨機化和限制性隨機化,如分層隨機化和匹配隨機化)及其分析方法(一般統計分析方法,混合效應模型/多水平模型);另外還介紹了整群隨機試驗的樣本量估計、結果報告的一些注意事項及整群隨機試驗在臨床、社區研究中的應用。
本文重點介紹了單病例隨機對照試驗(N-of-1)的設計、優缺點及其應用范圍,并介紹了N-of-1常用的評價方法,包括非參數檢驗和參數檢驗方法(t檢驗、配對t檢驗、方差分析)、混合效應模型、Meta分析方法。N-of-1符合個體化治療的需要,希望其可以在現代醫學及中醫藥學研究中得到廣泛使用。
隨著現代醫學模式的轉化,患者報告結局、醫生報告結局、觀察者報告結局和行為結局均已成為國際公認的臨床結局評價指標,量表也成為其重要的評價工具,其中翻譯和跨文化調適是量表的重要來源之一。但是,目前我國量表翻譯指南較少,國內量表翻譯在臨床報告中尚未統一和規范,大多量表翻譯給讀者提供的信息不完整,影響了量表翻譯的發展,且與臨床結局評估量表翻譯相關的方法仍側重于患者報告結局量表,與其余類型的翻譯建議方面存在翻譯方法和流程不一致的差距。本文將通過梳理量表翻譯指南,針對4種臨床結局評估類型量表制定具體翻譯方法及流程,以支持其翻譯、跨文化適應和語言學驗證的標準化方法,旨在規范患者報告結局量表、臨床報告結局量表、觀察者報告結局量表和行為結局量表的翻譯推薦流程。
單病例隨機對照試驗的報告聲明(CONSORT extension for reporting N-of-1 trials,CENT),即2015版CENT聲明,主要用于規范N-of-1和系列N-of-1試驗的報告。本文介紹了CENT聲明的常用術語(階段、區組或配對、序列、洗脫期和磨合期)、使用范圍、報告清單和研究流程圖,展示了N-of-1試驗的完整報告框架,以期為相關研究提供參考,不斷提高我國N-of-1試驗的報告質量