目的 以那他珠單抗為例探討美國和英國對高風險新藥的管理辦法和實施效果，為我國創新藥物及高風險上市藥物的風險監測和管理提供借鑒。方法 檢索美國食品藥品監督管理局（FDA）及英國藥物與保健產品監督署（MHRA）官方網站。納入那他珠單抗上市、撤市及其風險管理以及藥物上市、撤市、審評及審批途徑等信息。結果 ① 那他珠單抗于2004 年11 月在尚未結束臨床試驗時經FDA 快速通道審批上市，2005 年因發生3 例進行性多灶性白質腦病（PML）撤市；后于2006 年6 月在“風險最小化計劃”下重新上市。② 該藥2006 年4 月于嚴密監測下在歐洲上市，英國至今未見PML 報道。③為了加速疑難危重病創新治療藥物的研發，FDA 采取了3項特殊政策支持：快速通道、優先審查和加速審批。2002 ～ 2009 年經快速通道審批上市的化學藥及生物制劑分別達45% 和74%。④ 英國MHRA 藥物監管內容包括：黃卡方案、黑三角標識、藥物缺陷報告中心和藥物分析資料下載。其自報及監測系統較為完善，因而能在現有條件下完成對高風險藥物的嚴密監測，實現風險最小化。結論 ① FDA 對高風險藥物的風險最小化計劃行之有效，對不可替代的創新藥物研發、上市起到了政策保障作用。② MHRA 將高風險上市藥物的風險監測與管理整合到行之有效的上市后藥物監測計劃中并實行分級管理，也取得了風險最小化效果。③ 我國創新藥物和高風險上市藥物的再評價應借鑒國際化學藥物尤其是生物制劑再評價和政策制定及管理運行經驗，結合具體藥物特點，循證制定各種評價指標和標準，不斷建立和完善創新藥物的風險管理體系和機制，為創新藥物和高風險藥物的安全使用提供政策和管理保障。