目的 觀察氨己烯酸(Vigabatrin,VGB)治療對結節性硬化癥(Tuberous sclerosis complex, TSC)合并癲癇的治療效果，并對療效等相關因素進行分析，為其在TSC 合并癲癇患兒中的臨床應用提供參考依據。 方法 收集2013年1月-2015年10月在復旦大學附屬兒科醫院TSC專病門診就診，長期隨訪并使用VGB治療癲癇的25例TSC患兒的臨床資料，包括癲癇首發年齡，VGB使用年齡及用藥時間和控制情況等。所有患兒均使用VGB治療＞3個月，根據Engel 癲癇療效分級對其進行療效評價。 結果 所有納入研究對象使用VGB之前都有使用過兩種或兩種以上的其他抗癲癇藥物，癲癇總有效控制(Engel Ⅰ級、Ⅱ級和Ⅲ級)18例(72%)，其中9例(36%)完全控制無發作。7例(28%)無效患兒中，5例癲癇首發年齡＜6月齡， 4例為 TSC1 基因突變。25例患兒應用VGB后，1例出現視野損害(4%)，1例出現眼部不適，1例出現散光。 結論 VGB目前在國內使用較少，對常規抗癲癇藥物無效的TSC患兒，有一定療效，尤其是癲癇首發年齡＞6月齡的患兒。VGB引起的視野損害在兒童中發生率相對較低，但仍然需要引起臨床重視。