目的 通過對單病例試驗（N-of-1試驗、多基線試驗）方法進行論述、比較與應用探討，提高中醫藥N-of-1試驗的敏感性與適用性。方法 介紹N-of-1試驗在中醫藥研究中的現狀，介紹多基線試驗，并對N-of-1試驗、多基線試驗、交叉試驗進行比較。最后將提高N-of-1試驗的敏感性與適用性的兩種設計方案舉例說明。結果 N-of-1試驗符合中醫的“辨證論治”理念，但因中藥成分復雜，結果易受到“殘留效應”的影響。多基線試驗交錯引入干預，無需洗脫期，所需樣本量小，可用于初步證明干預效果。但統計方法較為復雜，目前用于中醫藥臨床試驗較少。單病例臨床試驗與交叉試驗相比，在臨床應用中各有優缺點，N-of-1試驗最能體現中醫“個體化”治療。構建適合的統計模型（如貝葉斯分層模型）可望提高中醫藥N-of-1試驗的敏感性與適用性，采用組合試驗（如N-of-1試驗與多基線試驗相結合），有可能補充N-of-1試驗的不足，拓展其適用范圍。結論 N-of-1試驗在中醫藥研究中具有優勢，但也有局限性。可借鑒改進統計模型或組合試驗方法來提高中醫藥N-of-1試驗的敏感性與適用性。
目的 分析連續性腎臟替代治療（continuous renal replacement therapy，CRRT）在蜂蜇傷致橫紋肌溶解癥合并急性腎損傷（acute kidney injury，AKI）中的應用。 方法 前瞻性分析簡陽市人民醫院、四川大學華西醫院及安岳縣人民醫院 2013 年 1 月—2016 年 12 月收治的 132 例蜂蜇傷致橫紋肌溶解癥患者，其中 62 例合并 AKI，均接受 CRRT 治療，采用連續性靜脈-靜脈血液濾過（continuous veno-venous hemofiltration，CVVH）的模式。CVVH 機型為金寶 Prismaflex，濾器選擇 M100-AN69，血流量 180～200 mL/min，置換液速度 2 000～2 500 mL/h［30～35 mL/（kg·h）］，應用普通肝素或低分子肝素抗凝，碳酸氫鹽置換液采用前稀釋方法輸入，治療時間至少 48 h；患者病情穩定后使用間斷血液透析。對比患者治療前后生化指標變化、住院時間、生存率及腎功能恢復情況，使用 SPSS 19.0 軟件進行統計學分析。 結果 51 例患者符合入選標準，其中 4 例（7.8%）在住院期間死亡，其余 47 例完成治療及隨訪。經治療 3、7、14 d 后患者肌酸激酶、肌紅蛋白、乳酸脫氫酶均明顯下降，并逐漸恢復至正常水平。45 例（95.7%）患者腎臟功能在 3 個月內恢復，2 例患者發展為慢性腎臟病。患者血紅蛋白于（30.5±11.3） d 后恢復至正常水平。 結論 蜂蜇傷致橫紋肌溶解合并 AKI 是蜂蜇傷的嚴重并發癥，早期積極的 CRRT 干預能獲得滿意療效。
目的通過一系列單病例隨機對照試驗，評估中醫個體化辨證論治對穩定期支氣管擴張癥的療效，探索一種符合中醫診療特點的臨床試驗方法。方法原計劃3輪次，每輪分試驗、對照兩個觀察期。每期用藥3周，停藥1周。因結果不及預期，增加一輪試驗（共4輪）。試驗期服個體化辨證論治方，對照期服安慰劑。結局指標為總體癥狀Likert量表評分（主要指標）、呼吸癥狀Likert量表評分、CAT評分、24小時痰量、中醫癥候評分。數據分析（包括殘留效應與階段效應分析）采用了成組設計的獨立樣本t檢驗、配對t檢驗或非參數檢驗，混合效應模型以及貝葉斯分析。結果共納入31例患者，完成4輪次試驗的有24例患者。成組設計的獨立樣本t檢驗、混合效應模型顯示試驗中無階段效應和殘留效應。貝葉斯分析顯示部分個體的部分結局指標上個體化方存在殘留效應。6例患者在總體癥狀Likert量表評分上中藥優于安慰劑（P<0.05）；貝葉斯分析發現中藥在更多的個體療效優于安慰劑。但在群體水平，兩方在各項指標比較均未見統計學差異。結論本研究方法高度模擬中醫藥臨床實踐，具有良好的可操作性和患者依從性，總體上無明顯中藥殘留效應，可提供中醫藥短期療效的最佳個體化循證醫學證據。貝葉斯分析可提高個體統計的敏感性。