在醫療衛生領域，利用真實世界數據生成真實世界證據的研究已經在世界范圍內引起了廣泛關注，基于真實世界數據評價治療結局是其重要的組成部分。然而，目前針對如何在此類研究中設計并實施合理的統計分析，還存在一定的疑惑。為此，作為中國真實世界數據與研究聯盟（ChinaREAL）工作組制定的真實世界研究系列技術規范 4，本技術規范詳述了真實世界數據評價治療結局研究中進行統計分析時需要注意的事項。在本技術規范中，首先強調預先設計統計分析計劃的重要性，推薦基于研究型數據庫評價治療結局研究的統計分析計劃的主要內容。其次，闡述了在此類研究中關于研究樣本量計算的注意事項及如何合理解讀統計分析中的 P 值等問題。再次，針對此類研究中常見的人群選擇偏倚、信息偏倚以及混雜偏倚，推薦相應的統計分析策略，涵蓋了目前應用廣泛的多變量回歸模型以及新興的因果推斷模型，對基于既有數據庫的研究中普遍存在的缺失數據給出了相應的指導方針。最后，明確了此類研究統計報告中應包含的核心內容。