為了應對外科臨床研究中長期存在的挑戰，現對2022–2023年期間在JAMA Surgery發表的關于隨機對照試驗（randomized clinical trial，RCT）方法指導的系列文章進行了深入解讀，本部分內容重點介紹了RCT的設計、選擇、倫理考量、質量控制、預算、經費支持等方面的內容，旨在增強研究者，特別是外科醫生對RCT的全面理解，從而為臨床外科醫生開展更高質量和更具科學性的RCT研究提供方法學指導。
筆者系統解讀了2022–2023年間JAMA Surgery發表的關于隨機對照試驗（randomized clinical trial，RCT）方法指導的系列文章，重點針對試驗的實施與監督管理、受試者招募、統計學應用以及論文發表的關鍵要點進行了概述與指導，旨在為外科醫生開展高效的臨床試驗和發表研究成果提供有價值的參考。
目的研究甲胎蛋白-腫瘤負荷評分（alpha fetoprotein-tumor burden score，ATS）對肝細胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）患者初次切除術后長期預后的影響。方法回顧性收集四川大學華西醫院、內江市第一人民醫院、成都大學附屬醫院、宜賓市第二人民醫院、資陽市中心醫院2015–2022年間期間行初次肝切除的2 907例HCC患者的臨床資料。使用X-tile軟件計算ATS評分的最佳截斷值，采用Cox比例風險回歸模型分別探索HCC患者術后無復發生存（recurrence-free survival，RFS）和總體生存（overall survival，OS）的危險因素。結果2 907例患者均獲訪，隨訪時間1～90個月，中位隨訪時間為37個月。隨訪期間，復發1 364例（46.9%，復發時間為術后1～89個月），死亡841例（29.1%，死亡時間為術后1～88個月）。隨訪患者的1、2、3年OS率分別為89.3%、81.4%、75.9%，1、2、3年RFS率分別為76.0%、64.3%、57.2%。低、中、高ATS評分HCC患者的5年RFS率分別為56.4%、45.0%和27.2%，低ATS評分患者的RFS好于高ATS評分患者（χ2=264.747，P<0.001）。低、中、高ATS評分HCC患者的5年OS率分別為78.0%、59.8%和38.8%，低ATS評分患者的OS好于高ATS評分患者（χ2=372.685，P<0.001）。多因素分析結果表明，控制患者性別、年齡、肝功能、微血管侵犯、腫瘤分化、BCLC分期后，中ATS評分 ［RR=1.375，95%CI（1.209，1.564），P=0.005］、高ATS評分 ［RR=2.048，95%CI（1.764，2.377），P<0.001］是術后RFS的危險因素；中ATS評分 ［RR=1.779，95%CI（1.499，2.112），P<0.001］、高ATS評分 ［RR=2.676，95%CI（2.211，3.239），P<0.001］ 也是影響術后OS的危險因素。結論ATS評分能夠預測HCC患者初次切除術后的預后，高ATS評分的患者術后復發率更高，總體生存期更短。