目的對大劑量潑尼松聯合托吡酯(Topiramate, TPM)治療嬰兒痙攣癥(Infantile spasms, IS)的治療方案進行優化。 方法收集2012年9月-2013年9月江西省兒童醫院神經內科符合IS診斷標準的住院患兒60例，隨機分為對照組和試驗組各30例，至少隨訪6個月以上。所有患兒均于治療前和治療2周及療程結束時進行視頻腦電圖(VEEG)監測；同時于治療前和治療6個月時進行Gesell發育測試。 結果潑尼松治療第1周無效的病例，在第2周和療程結束時試驗組的痙攣控制率分別是46.67%和60.00%，高于對照組的31.25%和37.50%，但差異無統計學意義(P >0.05)；同時試驗組的高度失律緩解率分別是46.67%和60.00%，也高于對照組的25.00%和37.50%，差異也無統計學意義(P >0.05)。試驗和對照組不良反應的發生率(83.33% vs. 80.00%)，復發率(39.14% vs. 40.00%)，兩組間比較無統計學差異(P >0.05)。在治療2周及療程結束時，無論試驗組還是對照組，病程在2個月內的患兒痙攣控制率均明顯高于病程2個月以上者(P＜0.05)。 結論試驗組的治療方案優于對照組，早期診斷、早期治療可以顯著提供療效，對IS的發作控制和高度失律的緩解均具有重要影響。