合理用藥是全球廣泛關注的重點問題。兒童作為藥物使用的最高風險人群之一，其合理用藥評價一直備受關注。本研究基于課題組前期研究結果，制定了針對兒童社區獲得性肺炎、原發性腎病綜合征、質子泵抑制劑等兒童合理用藥評價指標并進行了實證研究，進一步總結和闡述基于疾病或藥物的兒童合理用藥評價指標的構建方法，為制定兒童合理用藥評價指標提供方法學參考。
目的系統評價兒童藥物治療滿意度（TS-M）測評研究。方法計算機檢索PubMed、Embase、Cochrane Library、CBM、WanFang Data、VIP和CNKI數據庫及醫學量表網站，搜集有關兒童TS-M測評的研究，檢索時限均為建庫至2022年11月。由2名研究者獨立篩選文獻、提取資料。采用描述性分析全面梳理研究所選用的TS-M測評工具，采用健康測量工具遴選標準（COSMIN）評估現有兒童TS-M量表的開發質量和測量性能。結果共納入157個研究，包括TS-M測評工具的兒童應用研究150項和兒童TS-M量表的開發及驗證研究7項，涉及兒童TS-M特異性量表7種。使用自制TS-M問卷或訪談測評兒童TS-M的兒童應用研究占67.3%，使用成人TS-M量表的占24.7%，使用2種兒童TS-M特異性量表僅占6.0%。量表的開發質量及測量性能評價結果顯示，現有兒童TS-M量表的開發質量為“有問題”或“不合格”，具有“足夠”的內部一致性但“不確定”的結構效度；尚缺乏量表的內容效度、重測信度和建構效度研究。結論當前兒童研究選用的TS-M測評工具存在不合理：超90%兒童研究使用自制問卷或成人量表測評兒童TS-M；現有兒童TS-M量表應用范圍較窄、開發質量存在問題、缺乏部分測量性能研究。尚缺乏應用范圍廣的兒童TS-M量表。
目的青春中晚期矮身材兒童的生長潛能可能受限于雌激素對骨骺閉合的影響，近年來有臨床研究將第三代非甾體類芳香化酶抑制劑（AIs）用于治療矮身材兒童，但屬超說明書用藥。本研究旨在系統評價第三代非甾體類AIs治療矮身材兒童的有效性與安全性，為臨床合理用藥提供循證證據。方法計算機檢索PubMed、Embase、Cochrane Library、CNKI、WanFang Data、VIP和CBM數據庫，搜集重組人生長激素（rhGH）聯合或不聯合第三代非甾體類AIs治療矮身材兒童的相關臨床研究，檢索時限均從建庫至2022年12月28日。由兩名研究者獨立篩選文獻、提取資料并評價納入研究的偏倚風險，采用RevMan 5.3軟件進行Meta分析。結果最終納入文獻18篇，共9項隨機對照試驗和9項隊列研究，包括患者1 053例。Meta分析結果顯示：在有效性方面，試驗組患者的最終成年身高［MD=2.48，95%CI（2.02，2.94），P<0.01］、治療結束時的預測成年身高［MD=4.27，95%CI（2.71，5.83），P<0.01］、預測成年身高差值［MD=4.26，95%CI（3.23，5.28），P<0.01］、骨齡［MD=?0.62，95%CI（?0.89，?0.36），P<0.01］、骨齡差值/實際年齡差值［MD=?0.47，95%CI（?0.56，?0.37），P<0.01］、生長速率［MD=1.34，95%CI（0.89，1.78），P<0.01］均優于對照組，但兩組治療結束時的身高［MD=4.03，95%CI（?0.01，8.06），P=0.05］差異無統計學意義；在安全性方面，試驗組的不良事件總發生率［RR=2.10，95%CI（1.48，2.99），P<0.01］高于對照組，其中兩組的內分泌系統不良事件、皮膚及皮下組織系統不良事件發生率差異有統計學意義（P<0.05），兩組的肝膽系統、腎臟泌尿系統、代謝及營養類、胃腸道系統、肌肉骨骼系統、血液與淋巴系統、血管與淋巴管系統及神經精神系統不良事件的發生率差異則無統計學意義（P>0.05）。結論現有證據表明，第三代非甾體類AIs聯合rhGH可有效改善矮身材兒童的最終成年身高，但可能增加不良事件的發生率。受納入研究質量及隨訪時間的限制，未來仍需高質量研究論證上述結論，并進一步評估AIs治療矮身材兒童的遠期安全性。
目的通過快速衛生技術評估（HTA）的方法，評價奧馬珠單抗用于治療兒童哮喘的有效性、安全性、經濟性。方法計算機檢索INAHTA網站及PubMed、Embase、Cochrane Library、SinoMed、CNKI、VIP和WanFang Data數據庫，檢索時限均為建庫至2024年8月。由2名研究者獨立進行文獻篩選、質量評價及數據提取。通過訪談咨詢醫生和患者的用藥和治療意見，調查奧馬珠單抗臨床應用情況。結果共納入28個研究，含4個HTA，18個系統評價/Meta分析，6個藥物經濟學（PE）研究，患者包括中重度過敏性哮喘（17個研究）及中重度持續性過敏性哮喘（9個研究）。奧馬珠單抗可降低哮喘的顯著臨床加重發生率、降低哮喘發作次數/出現哮喘癥狀的天數、改善患者生活質量，并可降低嚴重不良事件發生率，尤其是與哮喘惡化相關的不良事件。國外PE研究顯示，ICER在30 109～78 009英鎊/QALY之間；我國PE研究發現奧馬珠單抗的ICER為211 217美元/QALY，均高于預先設定的閾值。結論奧馬珠單抗可改善中重度過敏性哮喘及中重度持續性過敏性哮喘兒童患者臨床癥狀且未增加不良事件，但其價格昂貴，尚不具備成本-效果。
目的調查四川省兒童用藥品的研發生產和使用現狀，剖析兒童用藥品生產使用過程中存在的問題，為保障兒童用藥品提供建議。方法使用自填式電子問卷調研四川省內14家研發生產兒童藥品的生產企業和20家設立兒科的綜合醫院或兒童專科醫院的兒童用藥品研發生產、配備和使用情況。結果接受調研的14家生產企業共報告正研發/生產兒童用藥品116個（有確切兒童用藥信息的第一類兒童用藥品75個，說明書中僅標示為兒童酌情減量或遵循醫囑使用的第二類兒童用藥品41個），其中已獲批上市藥品109個（93.97%），21個（18.10%）為國家基本藥物，76個（65.52%）為醫保報銷藥品。第一類兒童藥品劑型多為片劑（28個，37.34%）和顆粒劑（19個，25.34%），但口服溶液劑（3個，4.00%）和糖漿劑（5個，6.67%）等適合兒童使用劑型較少。醫療機構兒童藥品配備使用情況調研結果顯示，每家醫院需分劑量的兒童用藥品平均為57種，藥師將分劑量的方法告知臨床醫務人員或患者及家屬由其自行分劑量是最常見的操作方式。結論醫療機構藥品個體化分劑量調配需求大，部分兒童用藥品有待進一步研發和改良，以滿足兒童臨床用藥需求。應進一步增加兒童藥物研發生產投入和政策支持，促進兒童藥物臨床試驗，激勵兒童專用藥品研發。