患者作為疾病親身經歷者，對疾病的痛苦感受和對健康產品的需求最直接也最明確。雖然當前防治疾病和維護健康的技術手段不斷豐富，但人類的疾病負擔并未減少，患者的健康需求并未充分滿足。因此，“以患者為中心藥物研發”勢在必行。通過多渠道全面收集患者的訴求，并將收集的信息納入藥物研發全過程，有助于確保患者的體驗、觀點、需求和優先事項被關注重視。本文將從相關概念、發展過程、面臨的具體問題等方面對“以患者為中心藥物研發”進行介紹。
為了在臨床試驗中充分考慮患者相關因素，美國食品和藥品監督管理局制定了一系列“以患者為中心的藥物研發”的指導原則。本文圍繞指導原則3“選擇與研發合適的臨床結局評估”，對臨床結局評估的內涵、研制流程、評分機制、干擾因素及敏感性五個方面進行概述，并介紹四種常見類型的臨床結局評估，為以患者為中心的臨床試驗結局評價工作實施提供參考。
患者作為藥物臨床試驗的受試者和醫療實踐的參與者，最能體會自身病情、了解自身需求。基于此，美國食品藥品監督管理局（FDA）提出“以患者為中心的藥物研發”并發布系列指導原則，希望將患者的體驗、觀點、需求和偏好納入藥物的研發和評估過程。如何識別患者重要信息，需要建立收集和提取患者體驗數據的方法。本文基于FDA指導原則二，重點介紹患者體驗數據收集方法中定性研究、定量研究和混合研究的特點、常見方法及注意事項，以期為收集患者體驗數據提供參考。
為保證“以患者為中心”臨床研究結局評價的科學性和公認性，美國藥品評價與研究中心及生物制品評價與研究中心的藥品研發工具資格認證網站公開了已提交認證的臨床結局評估（COA）信息，并鼓勵使用經過認證的COA。本文檢索其網站中的全部COA以及審批決定，對已提交COA的信息及認證狀態進行分析報告，并對COA的認證技術與流程進行解讀，為“以患者為中心”臨床研究結局評價工作的開展提供參考和建議。