髓母細胞瘤（MD）是一種高發于兒童的惡性腦腫瘤。雖然目前還沒有針對這一腫瘤的理想治療措施，但近來的研究表明在該腫瘤的發病機制中一些相關的信號通路扮演著十分重要的角色。深入研究這些信號傳導通路及其相互作用關系有助于對MD發病機制的進一步認識。在這些信號通路中，SHH（sonic hedgehog signaling pathway）對髓母細胞瘤的形成最具有特異性。因此針對SHH信號通路的靶向抑制劑的研究得到了深入地開展，并展現出良好的應用前景。現就MD發病機制中的信號通路和基于SHH信號通路靶向抑制劑的研究進展作一綜述，為探索更加有效的治療方法提供新的理論依據。
目的 了解國內 INTERACT3 參與單位神經外科醫生參與研究者發起的臨床研究（investigator-initiated trails, IIT）項目的現狀，以及對 IIT 項目的設計偏好，為以后設計及組織多中心臨床研究提供依據。方法 2023 年 9 月—10 月選擇國內參 INTERACT3 項目的 89 家參研單位的不同年資及職稱的神經外科醫生。采用問卷星方式進行問卷調查。結果 共回收有效問卷 56 份，來自 29 家單位。在 56 位醫生中，52 名（92.86%）來自教學醫院；45 名（80.36%）來自三級甲等醫院；30 名醫生（53.57%）曾經有過主持各類臨床研究的經驗；55 名醫生（98.21%）有過參與各類臨床研究的經驗。主持或參加臨床研究的主要目的集中在“積累相關經驗，為以后自己牽頭項目做準備”（89.29%）和“規范臨床診治”（83.93%）。關于病例報告表的填寫方式，受訪者更傾向于使用電子數據采集系統（83.93%）。結論 受訪的神經外科醫生主持或參加臨床研究的目的主要是輔助臨床及科研工作，經濟原因對于是否參與臨床研究的影響很小；方案設計的合理性和易操作性是吸引受訪者參與臨床研究的關鍵，報酬高低對受訪者的決策影響不大；臨床研究的安全性及受試者入組難度，是阻礙受訪者參與臨床研究的關鍵因素。