階梯整群隨機試驗(SW-CRT)是近年來出現的、主要應用于公共衛生政策領域的一種整群隨機對照試驗方法,逐漸引起衛生領域工作者的關注。而目前在國內外,這一試驗方法的應用尚不廣泛,樣本量估算和統計學分析存在多種方式。本文介紹階梯整群隨機試驗原理、類別、與傳統隨機對照試驗的差異,概述樣本量估算及統計分析方法。總體而言,SW-CRT以群組、交叉設計、多個時間點的結果測量為特點;在樣本量估算方面,需區分群組大小相同及不同的情況,常用的樣本量估算程序可在Stata、R、SAS軟件及固定的在線網站中實現,包括“Steppedwedge”程序、“swCRTdesign”程序、“Swdpwr”程序、“CRTpowerdist”程序、“Shiny CRT Calculator”工具等;依據SW-CRT的設計特點,在統計分析中,研究者還應該考慮時間效應、重復測量的混雜因素,常以廣義線性混合模型(GLMM)和廣義估計方程(GEE)分析方法為主。然而以上模型多數基于橫斷面研究提出,目前還缺少針對隊列設計及存在過渡期的SW-CRT的統計方法,未來仍需開展更為全面的方法學探索。