引用本文： 吳雪, 景城陽, 施蘭君, 廖星. 國內外衛生技術評估方法指南的系統評價. 中國循證醫學雜志, 2024, 24(9): 1021-1029. doi: 10.7507/1672-2531.202310076 復制
版權信息： ?四川大學華西醫院華西期刊社《中國循證醫學雜志》版權所有，未經授權不得轉載、改編
衛生技術評估（ health technology assessment，HTA）作為一種支持衛生政策和報銷決策的方法，在國際上的應用越來越普遍。無論國家的經濟發展水平如何，其衛生資源與資金預算都是有限的，投資一項技術意味著可能會停止或減少對另一項技術或服務的資金資助[1]。因此，為了在兩種或多種技術之間做出選擇，以有限的衛生資源盡可能滿足人民的醫療需求，需要基于準確且可靠的證據來做出高質量的決策，HTA即是總結這些證據的方法之一。
HTA是一個多學科的研究過程，它收集和總結有關衛生技術的信息，這些信息可以涵蓋臨床有效性和安全性、經濟性、組織、社會，以及倫理和法律等諸多方面[2]。最后的證據綜合結果以一種系統、公正和透明的方式呈現出來，從而為實現高質量醫療保健系統的決策提供依據[3]。而制訂HTA指南的目的就是為了規范化實施和報告這一信息處理過程，為開展HTA提供指導。
目前，國際上已有眾多的HTA機構或國家衛生部門制訂并發布了HTA實施或報告指南，如世界衛生組織發表的醫療器械的HTA指南[4]，英國國家衛生與臨術優化研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）發布的HTA實施和方法的系列指南[5,6]，歐洲HTA網絡（EUnetHTA）工作組發布的針對藥品、診斷技術、醫療外科手術干預、篩查技術的HTA核心模型等[7-10]。然而，我國尚缺乏標準化的HTA方法和實施指南，針對國外HTA方法指南的梳理與評價的文獻也僅有一篇[11]，該篇發表于2020年，納入指南19篇，但存在檢索范圍相對較窄、未梳理HTA報告清單等問題，所得結論具有一定的局限性。因此，亟需針對國內外HTA方法指南進行全面檢索與系統梳理，為我國HTA標準化的實施和報告提供參考依據。
HTA自上世紀90年代引入中國以來，在我國醫療決策中發揮著越來越重要的作用，但其進一步發展面臨眾多挑戰，缺乏標準化的方法和質量控制措施是其面臨的最重要的挑戰之一[3]。參考國際經驗制訂規范的HTA實施與報告指南通則，對于幫助科學決策，合理分配衛生資源，促進更加公平、高效和高質量的衛生系統的發展至關重要。因此，本研究旨在系統檢索已發表的國內外HTA方法指南，開展全面地系統評價，為制訂我國HTA實施與報告指南通則提供前期基礎。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
1.1.1 納入標準
① HTA實施或報告指南；② 評估內容包括但不限于有效性、安全性、經濟性三個領域中的2項及以上的具體實施細節；③ 由國家政府機構、權威學術專業機構或團體制訂；④ 當最新版本文獻無法獲取時，首先嘗試與發表機構聯系獲取，若無法獲取，則納入可獲得的最新版本。
1.1.2 排除標準
① 針對某一種具體疾病或衛生技術的指南，如pembrolizumab for untreated metastatic or unresectable recurrent head and neck squamous cell carcinoma[12]；② 僅針對經濟性評價的指南；③ 最新指南的既往版本；④ 對已有指南進行解讀/說明的二次文獻。但當指南原文無法獲取時，可以納入針對其解讀的文獻；⑤ 2000年以前發表的指南；⑥ 會議摘要或紀要；⑦ 無法獲取全文或重復的文獻。
1.2 文獻檢索策略
計算機檢索：① 常用電子數據庫8個：CNKI、WanFang Data、VIP、SinoMed、PubMed、Embase、Cochrane Library、Web of Science；② 國內外指南數據庫13個：國際實踐指南注冊平臺及其推薦的指南數據庫，如世界衛生組織信息庫、NICE等；③ 國際HTA機構/組織網絡10個[13]：國際HTA數據庫、衛生決策中心（Decide）、國際HTA協會（HTAi）官方雜志—國際衛生保健技術評估雜志（IJTAHC）、亞太HTA網絡（HTAsiaLink）、國際決策支持計劃（iDSI）、歐洲HTA網絡（EUnetHTA）、美洲HTA網絡（RedETSA）相關雜志—國際醫院HTA雜志（IJHBHTA）、國際藥物經濟學和結果研究學會（ISPOR）、非洲南部HTA學會（SAHTAS）、國際創新和變革衛生技術信息網（Euroscan）；④ 代表性國家HTA網絡或政府衛生部門官方網站（20個國家/31網站）：參考世界衛生組織20/21 HTA調查結果[14]，該結果表明已發表HTA指南的國家共52個，其中明確說明了相關網站名稱，截至本研究檢索日期，國內能夠查詢、登錄并檢索的國家有20個、涉及網站31個，包括加拿大、英國、法國等。中文檢索詞包括：衛生技術評估、指南、共識、標準等；英文檢索詞包括：health technology assessment、biomedical technology assessment、guideline、standard等。檢索時優先采用主題詞結合自由詞的檢索策略，若個別數據庫或網站的組合檢索功能有限或不允許，則采用自由詞檢索或一框式檢索；個別組織機構網絡有方法學/指南的專題板塊，則直接查詢板塊目錄。檢索時限均為建庫至2023年4月24日，不設置語言限制。同時追溯納入文獻的參考文獻以補充獲取相關文獻。
1.3 文獻篩選與資料提取
由2位研究者獨立篩選文獻、提取資料并交叉核對，如遇分歧，則咨詢第三方協助判斷，缺乏的資料盡量與作者聯系予以補充。文獻篩選時首先閱讀文題和摘要，在排除明顯不相關的文獻后，進一步閱讀全文，以確定最終是否納入。資料提取內容主要包括：文獻題目、文獻類型、發表年月、語言、國家/地區、制訂機構、上次更新時間（具體到月）、目的、目標受眾、利益沖突聲明、評估視角、評估對象、評估步驟（如有）、評估領域與指標、報告清單（如有）等。文獻篩選與信息提取由作者獨立完成，有疑慮之處通過咨詢團隊其他資深研究人員及HTA相關專家解決。
1.4 統計分析
本研究采用系統評價方法，對所有納入指南中出現頻次≥3次的實施步驟/評估指標進行信息整理，最后描述結果。匯總結果主要以文字描述結合圖表的形式呈現，文中圖表均由Word 2013繪制而成。
2 結果
2.1 文獻檢索結果
初檢出相關文獻70 231條。包括常用數據庫（n=7 290），指南數據庫（n=5 941），國際HTA機構/組織網絡（n=5 059），代表性國家HTA網絡/政府衛生部門官方網站（n=51 941）。經逐層篩選后，最終納入指南文獻41篇。
2.2 納入指南的基本特征
納入指南的基本特征見表1。發表文獻涉及語言6種：英語（n=34）、德語（n=2）、西班牙語（n=2），波蘭語、丹麥語、葡萄牙語（分別n=1）。評估對象涉及所有衛生技術（n=23）、藥品（n=4）、診斷/檢測技術（n=4）、醫療器械/設備（n=3）、非藥品衛生技術（n=3）、醫院衛生技術（n=2）、醫療和外科手術的干預措施（n=1）、篩查技術（n=1）。
表1
納入指南的基本特征
2.3 評估目的
本研究納入的41篇HTA相關指南均報告了評估目的，即旨在描述開展HTA遵循的方法/實施步驟/報告清單，為利益相關方或決策者等HTA實施人員提供指導，以便針對所評估的衛生技術提出建議或推薦意見，促進衛生技術的優化選擇、采購、管理以及衛生政策決策等。
2.4 目標用戶
本研究納入的指南中有20篇說明了目標用戶，包括國家/地區政府或衛生部門政策制定及決策者、國家/地區HTA組織機構、HTA研究人員、生產制造商，以及其他任何感興趣的利益相關方，如臨床醫生、患者、公眾等。其余21篇未明確說明目標用戶。
2.5 評估視角
納入的41篇文獻中，有31篇描述了評估視角，包括衛生體系視角（n=16）、全社會視角（n=12）、醫院視角（n=3），其余10篇未提供評估視角信息。
2.6 評估步驟
本研究納入指南中，有28篇描述了詳細HTA評估流程，其余2篇描述的是醫院HTA（HB-HTA）流程[15,16]，還有11篇未描述HTA實施步驟。按照實施的時間順序系統梳理后得出HTA流程有11個步驟，具體見表2。
表2
HTA評估流程與步驟
2.7 評估指標
本研究納入的41篇HTA指南中，有39篇詳細介紹了評估領域與評估指標，其余2篇，一篇是NICE在2018年發表的HTA實施流程指南[5]，與NICE于2013年發表的HTA方法指南中使用的評估指標相同，故不做重復統計；另一篇是無法獲取最新版本的評估指標，而納入的舊版未描述評估領域與指標[17]。共涉及評估領域2～9個不等，各領域評估指標包括一級指標（n=39）、二級指標（n=33）、三級指標（n=30）。對相同領域的一級指標進行歸類與頻次統計，結果見表3。
表3
納入指南的評估指標歸類
2.8 報告清單
本研究納入指南中共10篇列出了HTA報告清單。其中僅1篇為HTA報告指南，由加拿大CADTH發表于2003年5月[18]；其余9篇均為實施方法指南中對報告清單的介紹，最新版本由德國IQWiG機構發表于2022年12月[19]，其余指南發表機構與信息見表1。對報告清單內容進行整理與歸納，最后總結出HTA的報告清單內容見表4。
表4
HTA報告清單
2.9 利益沖突聲明
本研究納入的指南中僅17篇報告了利益沖突。其中10篇指南聲明無潛在利益沖突；剩余7篇文獻中有3篇未說明具體利益沖突，僅表示需要作者提供利益沖突聲明信息，其余4篇文獻中表明了可能的利益沖突來源—資金贊助[16,20,21]、專家任職情況[22]。當前已發表指南的這些國家中，利益沖突的監管方式主要是填寫利益沖突聲明表或由研究人員本人聲明利益關系。
3 討論
本研究通過系統、全面地檢索國內外常用文獻數據庫、指南數據庫、HTA組織網站和代表性國家衛生部門/政府官網，篩選后共納入HTA相關指南41篇。通過對納入文獻信息的統計梳理與分析發現，HTA方法指南的基本結構包括利益沖突聲明、評估目的、評估對象、目標用戶、評估視角、評估步驟、評估指標、報告清單等，其中評估指標為核心內容，而評估步驟與報告清單可單獨作為HTA流程指南或報告指南內容呈現[17,18]。
HTA的評估對象為衛生技術，本研究中大部分指南未限制衛生技術類型，其余指南針對的衛生技術包括非藥品衛生技術、醫療和外科手術的干預措施、治療技術、檢測技術、診斷技術、診斷檢測技術、醫療器械、醫療設備等，這些類型范圍相似又不完全相同，不利于用戶根據不同的研究內容和目的靈活引用和參考。因此，在指南制訂之初，應參考國際衛生技術分類標準，對評估對象進行明確的劃分與定義。當前國際認可度較高的分類標準主要是由國際HTA機構網絡（INAHTA）和國際HTA網絡（HTAi）聯合制定，即衛生技術是用來預防、診斷或治療疾病、促進健康、康復，或組織醫療保健服務而開發的一種干預措施。干預措施可以是一種檢測、設備、藥品、疫苗、程序、方案或系統[23]。對于中醫藥領域的HTA，本文作者團隊已對中醫藥衛生技術的范圍進行了界定，即中醫藥衛生技術可以包括但不局限于以下4大類：① 中藥類：中藥材、中藥飲片、中成藥及中藥制劑等；② 中醫適宜技術類：針刺類技術、推拿類技術、刮痧類技術、骨傷類技術等；③ 中醫診療儀器設備類：診斷設備和治療設備；④ 中醫診療方案類：診療方案、臨床路徑、臨床實踐指南等[24]。此外，指南的發布時間應精確到具體月份，更新時間與版本也應明確說明，以便相關用戶查閱與后續監測。
目前HTA指南的實施步驟與評估指標框架多為通用性框架，不限制衛生技術類型與實施機構，如NICE發布的技術評價流程和技術評價方法指南[5,6]、IQWiG發布的一般方法指南等[19]，可用于所有衛生技術的評估。而針對特定環境衛生技術的指南相對較少，僅兩篇指南針對HB-HTA[15,16]，不同衛生技術在不同的環境中評估側重點不同，如HB-HTA側重關注醫院層面，而HTA往往關注國家或社會層面，兩者在政策制定、衛生經濟學評價上區別較大。HB-HTA從醫院角度做預算影響分析，而HTA最常用的經濟學評價類型是從社會或國家角度做成本-效果分析等[25]。對于評估指標，本研究統計并呈現了一級評估指標，考慮到二級指標、三級指標應基于一級指標的分類進行歸類整理，還應區分待評估對象的類型與評估目的，涉及篇幅過長且并非本文重點，因此不做詳細闡述，后續本團隊將研發中醫藥領域HTA評估指標框架，進一步對涉及的二級指標、三級指標進行標準化整理與解釋說明。
本研究總結的報告清單的18個條目是基于對納入指南中HTA報告清單梳理的初始版本，未來本課題組會開展進一步的研究，參考INAHTA的HTA報告清單對初始版本進行內容的修訂[26]，采用定量與定性結合的方法，展開問卷調研與專家評審，以確定適用于中醫藥領域的HTA報告清單。除此之外，目前國際上已發表的HTA報告清單還有印度HTA質量評估檢查表（HTA-QAC），該清單的目的是從實施、報告方面對HTA研究進行質量評估[27]。這些可作為后續研究的重要參考依據，也為保持評估的一致性和透明度，促進HTA報告的有用性和普遍性，提供了更加廣泛的證據基礎。
HTA的評估視角可以是患者、醫療服務提供者、醫療保健支付者、醫療衛生系統或社會視角[28]，不同評估視角會反映患者、支付者、整個醫療保健部門或整個社會的不同情況，從而對政策和資源分配決策產生重大影響。選擇視角以及在該視角下的評估指標，取決于要回答的問題。盡管早期醫療保健支付者或醫療衛生系統視角占主導地位，但一般認為社會視角是制定公共政策決策最合適的視角[29]，且隨著醫療水平的發展，干預措施變得越來越復雜，社會視角認可度也越來越高，因為它可以確定各部門之間以及與患者及其家屬之間的成本轉移[30]。此外，在過去的20年里，患者參與HTA已經變得越來越重要，患者群體在HTA實踐中可以提供疾病和護理的優先需求，幫助臨床醫生和決策者了解患者的生活經歷，同時可以和患者群體討論得出最佳的干預方案選擇等。而對于HTA機構來說，通過讓多個患者組織提供不同的視角，可以大大增強評估的真實性與外推性[31]。
我國HTA正處于從單純的學術研究向以政策或決策為導向的實踐擴展階段，其在技術和醫保報銷的規劃、預算和管理方面發揮著越來越重要的作用，如2017年首次基于HTA報告更新了國家醫保報銷藥品目錄[3]。然而，即使有豐富的醫療數據資源，采用合適的方法開展HTA來獲得有價值的結果以支持決策也至關重要。因此，建立本土化的HTA方法以滿足國家或地方需求是我國HTA當前發展的重要環節。結合本研究對國外HTA指南經驗總結的結果，提示我們：① 了解國家醫療衛生政策決策與臨床實際應用需求，明確待解決的問題，選擇合適的評估視角，并讓患者參與進來；② 參考國外已發表指南的基本結構，制訂規范的HTA實施與報告的通用性指南，未來可針對具體疾病與衛生技術制定特異性評估指標框架；③ 對于中醫藥領域來說，應充分考慮衛生技術與評估指標的特殊性，如針刺手法與穴位的選取和結局指標的選擇等，制定體現中醫藥特色的HTA方法標準，為促進建立中醫藥科學證據體系，提高中醫藥高效決策能力提供方法基礎。
HTA發展至今，國際上已經形成了多種相對完善的評估體系，并針對不同衛生技術類型開發出了不同的方法指南，但目前仍存在衛生技術分類標準不一致、HTA報告內容不統一、針對不同類型衛生技術的特異性指標未完善、評估視角的選擇不明確等問題。因此，結合我國HTA發展現狀，建議未來加強對實際需求的了解，選擇合適的評估視角，制訂本土化的HTA實施與報告指南，促進產生高質量的HTA結果，為各級決策者提供科學信息和循證依據，從而實現衛生資源的合理配置，提高有限衛生資源的利用質量和效率。
聲明 本研究不存在任何利益沖突。
衛生技術評估（ health technology assessment，HTA）作為一種支持衛生政策和報銷決策的方法，在國際上的應用越來越普遍。無論國家的經濟發展水平如何，其衛生資源與資金預算都是有限的，投資一項技術意味著可能會停止或減少對另一項技術或服務的資金資助[1]。因此，為了在兩種或多種技術之間做出選擇，以有限的衛生資源盡可能滿足人民的醫療需求，需要基于準確且可靠的證據來做出高質量的決策，HTA即是總結這些證據的方法之一。
HTA是一個多學科的研究過程，它收集和總結有關衛生技術的信息，這些信息可以涵蓋臨床有效性和安全性、經濟性、組織、社會，以及倫理和法律等諸多方面[2]。最后的證據綜合結果以一種系統、公正和透明的方式呈現出來，從而為實現高質量醫療保健系統的決策提供依據[3]。而制訂HTA指南的目的就是為了規范化實施和報告這一信息處理過程，為開展HTA提供指導。
目前，國際上已有眾多的HTA機構或國家衛生部門制訂并發布了HTA實施或報告指南，如世界衛生組織發表的醫療器械的HTA指南[4]，英國國家衛生與臨術優化研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）發布的HTA實施和方法的系列指南[5,6]，歐洲HTA網絡（EUnetHTA）工作組發布的針對藥品、診斷技術、醫療外科手術干預、篩查技術的HTA核心模型等[7-10]。然而，我國尚缺乏標準化的HTA方法和實施指南，針對國外HTA方法指南的梳理與評價的文獻也僅有一篇[11]，該篇發表于2020年，納入指南19篇，但存在檢索范圍相對較窄、未梳理HTA報告清單等問題，所得結論具有一定的局限性。因此，亟需針對國內外HTA方法指南進行全面檢索與系統梳理，為我國HTA標準化的實施和報告提供參考依據。
HTA自上世紀90年代引入中國以來，在我國醫療決策中發揮著越來越重要的作用，但其進一步發展面臨眾多挑戰，缺乏標準化的方法和質量控制措施是其面臨的最重要的挑戰之一[3]。參考國際經驗制訂規范的HTA實施與報告指南通則，對于幫助科學決策，合理分配衛生資源，促進更加公平、高效和高質量的衛生系統的發展至關重要。因此，本研究旨在系統檢索已發表的國內外HTA方法指南，開展全面地系統評價，為制訂我國HTA實施與報告指南通則提供前期基礎。
1 資料與方法
1.1 納入與排除標準
1.1.1 納入標準
① HTA實施或報告指南；② 評估內容包括但不限于有效性、安全性、經濟性三個領域中的2項及以上的具體實施細節；③ 由國家政府機構、權威學術專業機構或團體制訂；④ 當最新版本文獻無法獲取時，首先嘗試與發表機構聯系獲取，若無法獲取，則納入可獲得的最新版本。
1.1.2 排除標準
① 針對某一種具體疾病或衛生技術的指南，如pembrolizumab for untreated metastatic or unresectable recurrent head and neck squamous cell carcinoma[12]；② 僅針對經濟性評價的指南；③ 最新指南的既往版本；④ 對已有指南進行解讀/說明的二次文獻。但當指南原文無法獲取時，可以納入針對其解讀的文獻；⑤ 2000年以前發表的指南；⑥ 會議摘要或紀要；⑦ 無法獲取全文或重復的文獻。
1.2 文獻檢索策略
計算機檢索：① 常用電子數據庫8個：CNKI、WanFang Data、VIP、SinoMed、PubMed、Embase、Cochrane Library、Web of Science；② 國內外指南數據庫13個：國際實踐指南注冊平臺及其推薦的指南數據庫，如世界衛生組織信息庫、NICE等；③ 國際HTA機構/組織網絡10個[13]：國際HTA數據庫、衛生決策中心（Decide）、國際HTA協會（HTAi）官方雜志—國際衛生保健技術評估雜志（IJTAHC）、亞太HTA網絡（HTAsiaLink）、國際決策支持計劃（iDSI）、歐洲HTA網絡（EUnetHTA）、美洲HTA網絡（RedETSA）相關雜志—國際醫院HTA雜志（IJHBHTA）、國際藥物經濟學和結果研究學會（ISPOR）、非洲南部HTA學會（SAHTAS）、國際創新和變革衛生技術信息網（Euroscan）；④ 代表性國家HTA網絡或政府衛生部門官方網站（20個國家/31網站）：參考世界衛生組織20/21 HTA調查結果[14]，該結果表明已發表HTA指南的國家共52個，其中明確說明了相關網站名稱，截至本研究檢索日期，國內能夠查詢、登錄并檢索的國家有20個、涉及網站31個，包括加拿大、英國、法國等。中文檢索詞包括：衛生技術評估、指南、共識、標準等；英文檢索詞包括：health technology assessment、biomedical technology assessment、guideline、standard等。檢索時優先采用主題詞結合自由詞的檢索策略，若個別數據庫或網站的組合檢索功能有限或不允許，則采用自由詞檢索或一框式檢索；個別組織機構網絡有方法學/指南的專題板塊，則直接查詢板塊目錄。檢索時限均為建庫至2023年4月24日，不設置語言限制。同時追溯納入文獻的參考文獻以補充獲取相關文獻。
1.3 文獻篩選與資料提取
由2位研究者獨立篩選文獻、提取資料并交叉核對，如遇分歧，則咨詢第三方協助判斷，缺乏的資料盡量與作者聯系予以補充。文獻篩選時首先閱讀文題和摘要，在排除明顯不相關的文獻后，進一步閱讀全文，以確定最終是否納入。資料提取內容主要包括：文獻題目、文獻類型、發表年月、語言、國家/地區、制訂機構、上次更新時間（具體到月）、目的、目標受眾、利益沖突聲明、評估視角、評估對象、評估步驟（如有）、評估領域與指標、報告清單（如有）等。文獻篩選與信息提取由作者獨立完成，有疑慮之處通過咨詢團隊其他資深研究人員及HTA相關專家解決。
1.4 統計分析
本研究采用系統評價方法，對所有納入指南中出現頻次≥3次的實施步驟/評估指標進行信息整理，最后描述結果。匯總結果主要以文字描述結合圖表的形式呈現，文中圖表均由Word 2013繪制而成。
2 結果
2.1 文獻檢索結果
初檢出相關文獻70 231條。包括常用數據庫（n=7 290），指南數據庫（n=5 941），國際HTA機構/組織網絡（n=5 059），代表性國家HTA網絡/政府衛生部門官方網站（n=51 941）。經逐層篩選后，最終納入指南文獻41篇。
2.2 納入指南的基本特征
納入指南的基本特征見表1。發表文獻涉及語言6種：英語（n=34）、德語（n=2）、西班牙語（n=2），波蘭語、丹麥語、葡萄牙語（分別n=1）。評估對象涉及所有衛生技術（n=23）、藥品（n=4）、診斷/檢測技術（n=4）、醫療器械/設備（n=3）、非藥品衛生技術（n=3）、醫院衛生技術（n=2）、醫療和外科手術的干預措施（n=1）、篩查技術（n=1）。
表1
納入指南的基本特征
2.3 評估目的
本研究納入的41篇HTA相關指南均報告了評估目的，即旨在描述開展HTA遵循的方法/實施步驟/報告清單，為利益相關方或決策者等HTA實施人員提供指導，以便針對所評估的衛生技術提出建議或推薦意見，促進衛生技術的優化選擇、采購、管理以及衛生政策決策等。
2.4 目標用戶
本研究納入的指南中有20篇說明了目標用戶，包括國家/地區政府或衛生部門政策制定及決策者、國家/地區HTA組織機構、HTA研究人員、生產制造商，以及其他任何感興趣的利益相關方，如臨床醫生、患者、公眾等。其余21篇未明確說明目標用戶。
2.5 評估視角
納入的41篇文獻中，有31篇描述了評估視角，包括衛生體系視角（n=16）、全社會視角（n=12）、醫院視角（n=3），其余10篇未提供評估視角信息。
2.6 評估步驟
本研究納入指南中，有28篇描述了詳細HTA評估流程，其余2篇描述的是醫院HTA（HB-HTA）流程[15,16]，還有11篇未描述HTA實施步驟。按照實施的時間順序系統梳理后得出HTA流程有11個步驟，具體見表2。
表2
HTA評估流程與步驟
2.7 評估指標
本研究納入的41篇HTA指南中，有39篇詳細介紹了評估領域與評估指標，其余2篇，一篇是NICE在2018年發表的HTA實施流程指南[5]，與NICE于2013年發表的HTA方法指南中使用的評估指標相同，故不做重復統計；另一篇是無法獲取最新版本的評估指標，而納入的舊版未描述評估領域與指標[17]。共涉及評估領域2～9個不等，各領域評估指標包括一級指標（n=39）、二級指標（n=33）、三級指標（n=30）。對相同領域的一級指標進行歸類與頻次統計，結果見表3。
表3
納入指南的評估指標歸類
2.8 報告清單
本研究納入指南中共10篇列出了HTA報告清單。其中僅1篇為HTA報告指南，由加拿大CADTH發表于2003年5月[18]；其余9篇均為實施方法指南中對報告清單的介紹，最新版本由德國IQWiG機構發表于2022年12月[19]，其余指南發表機構與信息見表1。對報告清單內容進行整理與歸納，最后總結出HTA的報告清單內容見表4。
表4
HTA報告清單
2.9 利益沖突聲明
本研究納入的指南中僅17篇報告了利益沖突。其中10篇指南聲明無潛在利益沖突；剩余7篇文獻中有3篇未說明具體利益沖突，僅表示需要作者提供利益沖突聲明信息，其余4篇文獻中表明了可能的利益沖突來源—資金贊助[16,20,21]、專家任職情況[22]。當前已發表指南的這些國家中，利益沖突的監管方式主要是填寫利益沖突聲明表或由研究人員本人聲明利益關系。
3 討論
本研究通過系統、全面地檢索國內外常用文獻數據庫、指南數據庫、HTA組織網站和代表性國家衛生部門/政府官網，篩選后共納入HTA相關指南41篇。通過對納入文獻信息的統計梳理與分析發現，HTA方法指南的基本結構包括利益沖突聲明、評估目的、評估對象、目標用戶、評估視角、評估步驟、評估指標、報告清單等，其中評估指標為核心內容，而評估步驟與報告清單可單獨作為HTA流程指南或報告指南內容呈現[17,18]。
HTA的評估對象為衛生技術，本研究中大部分指南未限制衛生技術類型，其余指南針對的衛生技術包括非藥品衛生技術、醫療和外科手術的干預措施、治療技術、檢測技術、診斷技術、診斷檢測技術、醫療器械、醫療設備等，這些類型范圍相似又不完全相同，不利于用戶根據不同的研究內容和目的靈活引用和參考。因此，在指南制訂之初，應參考國際衛生技術分類標準，對評估對象進行明確的劃分與定義。當前國際認可度較高的分類標準主要是由國際HTA機構網絡（INAHTA）和國際HTA網絡（HTAi）聯合制定，即衛生技術是用來預防、診斷或治療疾病、促進健康、康復，或組織醫療保健服務而開發的一種干預措施。干預措施可以是一種檢測、設備、藥品、疫苗、程序、方案或系統[23]。對于中醫藥領域的HTA，本文作者團隊已對中醫藥衛生技術的范圍進行了界定，即中醫藥衛生技術可以包括但不局限于以下4大類：① 中藥類：中藥材、中藥飲片、中成藥及中藥制劑等；② 中醫適宜技術類：針刺類技術、推拿類技術、刮痧類技術、骨傷類技術等；③ 中醫診療儀器設備類：診斷設備和治療設備；④ 中醫診療方案類：診療方案、臨床路徑、臨床實踐指南等[24]。此外，指南的發布時間應精確到具體月份，更新時間與版本也應明確說明，以便相關用戶查閱與后續監測。
目前HTA指南的實施步驟與評估指標框架多為通用性框架，不限制衛生技術類型與實施機構，如NICE發布的技術評價流程和技術評價方法指南[5,6]、IQWiG發布的一般方法指南等[19]，可用于所有衛生技術的評估。而針對特定環境衛生技術的指南相對較少，僅兩篇指南針對HB-HTA[15,16]，不同衛生技術在不同的環境中評估側重點不同，如HB-HTA側重關注醫院層面，而HTA往往關注國家或社會層面，兩者在政策制定、衛生經濟學評價上區別較大。HB-HTA從醫院角度做預算影響分析，而HTA最常用的經濟學評價類型是從社會或國家角度做成本-效果分析等[25]。對于評估指標，本研究統計并呈現了一級評估指標，考慮到二級指標、三級指標應基于一級指標的分類進行歸類整理，還應區分待評估對象的類型與評估目的，涉及篇幅過長且并非本文重點，因此不做詳細闡述，后續本團隊將研發中醫藥領域HTA評估指標框架，進一步對涉及的二級指標、三級指標進行標準化整理與解釋說明。
本研究總結的報告清單的18個條目是基于對納入指南中HTA報告清單梳理的初始版本，未來本課題組會開展進一步的研究，參考INAHTA的HTA報告清單對初始版本進行內容的修訂[26]，采用定量與定性結合的方法，展開問卷調研與專家評審，以確定適用于中醫藥領域的HTA報告清單。除此之外，目前國際上已發表的HTA報告清單還有印度HTA質量評估檢查表（HTA-QAC），該清單的目的是從實施、報告方面對HTA研究進行質量評估[27]。這些可作為后續研究的重要參考依據，也為保持評估的一致性和透明度，促進HTA報告的有用性和普遍性，提供了更加廣泛的證據基礎。
HTA的評估視角可以是患者、醫療服務提供者、醫療保健支付者、醫療衛生系統或社會視角[28]，不同評估視角會反映患者、支付者、整個醫療保健部門或整個社會的不同情況，從而對政策和資源分配決策產生重大影響。選擇視角以及在該視角下的評估指標，取決于要回答的問題。盡管早期醫療保健支付者或醫療衛生系統視角占主導地位，但一般認為社會視角是制定公共政策決策最合適的視角[29]，且隨著醫療水平的發展，干預措施變得越來越復雜，社會視角認可度也越來越高，因為它可以確定各部門之間以及與患者及其家屬之間的成本轉移[30]。此外，在過去的20年里，患者參與HTA已經變得越來越重要，患者群體在HTA實踐中可以提供疾病和護理的優先需求，幫助臨床醫生和決策者了解患者的生活經歷，同時可以和患者群體討論得出最佳的干預方案選擇等。而對于HTA機構來說，通過讓多個患者組織提供不同的視角，可以大大增強評估的真實性與外推性[31]。
我國HTA正處于從單純的學術研究向以政策或決策為導向的實踐擴展階段，其在技術和醫保報銷的規劃、預算和管理方面發揮著越來越重要的作用，如2017年首次基于HTA報告更新了國家醫保報銷藥品目錄[3]。然而，即使有豐富的醫療數據資源，采用合適的方法開展HTA來獲得有價值的結果以支持決策也至關重要。因此，建立本土化的HTA方法以滿足國家或地方需求是我國HTA當前發展的重要環節。結合本研究對國外HTA指南經驗總結的結果，提示我們：① 了解國家醫療衛生政策決策與臨床實際應用需求，明確待解決的問題，選擇合適的評估視角，并讓患者參與進來；② 參考國外已發表指南的基本結構，制訂規范的HTA實施與報告的通用性指南，未來可針對具體疾病與衛生技術制定特異性評估指標框架；③ 對于中醫藥領域來說，應充分考慮衛生技術與評估指標的特殊性，如針刺手法與穴位的選取和結局指標的選擇等，制定體現中醫藥特色的HTA方法標準，為促進建立中醫藥科學證據體系，提高中醫藥高效決策能力提供方法基礎。
HTA發展至今，國際上已經形成了多種相對完善的評估體系，并針對不同衛生技術類型開發出了不同的方法指南，但目前仍存在衛生技術分類標準不一致、HTA報告內容不統一、針對不同類型衛生技術的特異性指標未完善、評估視角的選擇不明確等問題。因此，結合我國HTA發展現狀，建議未來加強對實際需求的了解，選擇合適的評估視角，制訂本土化的HTA實施與報告指南，促進產生高質量的HTA結果，為各級決策者提供科學信息和循證依據，從而實現衛生資源的合理配置，提高有限衛生資源的利用質量和效率。
聲明 本研究不存在任何利益沖突。
