目的 比較膽木浸膏糖漿與小兒豉翹清熱顆粒治療小兒急性上呼吸道感染的衛生經濟性。方法 采用前瞻性隊列研究設計，收集2018年7月至2020年6月就診于四川大學華西第二醫院兒科門診、急診的急性上呼吸道感染患兒信息，根據治療藥物分為膽木浸膏糖漿組（膽木組）和小兒豉翹清熱顆粒組（豉翹組）。藥物經濟學評價從醫療衛生系統的研究角度，考慮直接醫療成本，包括掛號費、藥費、檢驗費、檢測費、治療費等，根據兩組療效比較結果，采用成本效果分析或最小成本分析。結果 共納入1 036例急性上呼吸道感染患兒，進行傾向性評分匹配后，膽木組和豉翹組分別納入有效病例252例和223例。兩組患兒癥狀痊愈時間差異無統計學意義，最小成本分析結果顯示膽木組總費用（中位數差?21.55元）和藥品總費用（中位數差?7.24元）更低（P<0.001），亞組分析、敏感性分析結果與主要分析結果一致。結論 與小兒豉翹清熱顆粒相比，膽木浸膏糖漿用于治療兒童急性上呼吸道感染更具有衛生經濟性。
衛生技術評估（HTA）是指對衛生技術性質及影響的系統評估，是采用衛生干預或衛生技術對社會、經濟、組織和倫理所產生問題進行評價的方法體系。針對目前醫療器械領域可用性、可及性、可負擔性、合理和安全性的問題，HTA 能系統評估醫療器械的特性、效果和影響，為科學決策提供循證依據。本文從醫療器械的管理現狀與挑戰出發，介紹 HTA 的起源與發展、基本范疇、評估流程和主要評估內容，并通過案例介紹 HTA 在醫療器械管理中的應用，旨在推動 HTA 在醫療器械管理領域的發展，使醫療器械管理更加科學規范。
目的分析2010～2021年中國兒童臨床指南現狀，評價兒童循證臨床指南的方法學質量。方法計算機檢索PubMed、EMbase、WanFang Data、CNKI、VIP數據庫及國內外相關指南庫，搜集中國兒童臨床指南，檢索時限均從2010年1月1日至2021年9月13日。由2名研究者獨立篩選文獻、提取資料，4名研究者運用AGREE Ⅱ工具對納入的循證指南進行質量評價。結果共納入指南164部，其中循證指南65部，非循證指南99部；西醫指南113部，中醫指南51部。中國兒童指南覆蓋大部分住院負擔高的疾病，其中呼吸系統疾病的兒童臨床指南居首位（35部），但迄今尚無兒童循環系統疾病的臨床指南。65部循證指南質量評價結果顯示，AGREEⅡ的6個領域的平均得分為65.2%、49.6%、59.3%、68.5%、23.9%和83.6%。結論我國兒童臨床指南在應用性、參與人員和嚴謹性領域的評分較低，缺乏循環系統疾病的兒童臨床指南。
目的分析指南臨床適用性評價工具（2.0版）的信度和效度。方法分別從東、中、西部地區抽取已開展手癬、足癬和腦出血相關診治工作的各級醫療機構專家，采用指南臨床適用性評價工具（2.0版）評價《手癬和足癬診療指南（2017修訂版）》和《中國腦出血診治指南（2019）》。采用Cronbach's α系數和Spearman-Brown系數評價該工具的內在信度和分半信度，通過計算條目水平內容效度指數及調整后的Kappa值評價該工具的內容效度，通過計算各條目與所在維度的相關系數及假設檢驗評價集合效度和區分效度，采用結構方程模型進行驗證性因子分析評價工具的結構效度。結果指南臨床適用性評價工具（2.0版）評價兩部指南的Cronbach's α系數和Spearman-Brown系數均大于0.7，內容效度指數S-CVI/Ave均大于0.8，集合效度均為100%，區分效度試驗成功率分別為100%和96%，結構方程模型進行驗證性因子的χ2/df均小于3，模擬比較擬合指數CFI、擬合優度指數GFI、增值擬合指數IFI均大于0.9，均方根殘差RMR均小于0.05，近似誤差均方根RMSEA均小于0.09，RESEA假設檢驗的P值均大于0.05。結論指南臨床適用性評價工具（2.0版）具有良好的信度和效度，未來可實際應用進一步驗證其信度和效度。
目的 更新完善本團隊前期建立的指南臨床適用性評價工具（1.0版）。方法 通過更新現有指南臨床適用性評價工具的系統評價形成指南臨床適用性評價工具（2.0版）初始條目清單，開展德爾菲專家咨詢，綜合專家意見建立指南臨床適用性評價工具（2.0版）。結果 2.0版工具中評價者基本信息、評價條目的大體結構和覆蓋領域與1.0版一致，包含評價條目12條，覆蓋可獲得性、可讀性、可接受性、可行性和總體評價5個領域。但2.0版工具在1.0版工具基礎上新增可行性領域下部分選項，包括：“指南未提供配套工具或支持資源，操作性不強”、“指南未能達到預期診療效果”、“您所在醫療機構的醫務人員認為不需要指南指導，例如診療經驗足夠”，“指南制訂組織機構和人員缺乏權威性”和“您所在醫療機構的醫務人員不愿改變原診療習慣”。結論 2.0版工具較1.0版工具評價內容更完善，將更好地評價指南的臨床適用性，促進指南的臨床應用。
目的梳理總結國內外臨床實踐指南實施效果評價工具現狀，為制定通用的指南實施效果評價工具提供參考。方法計算機檢索PubMed、Embase、CNKI等7個生物醫學文獻數據庫和2個學術網站，檢索時限均為建庫至2022年6月，納入指南實施效果評價工具的理論和實證研究。由2名研究者根據納入與排除標準獨立篩選文獻、提取數據后，基于實施科學RE-AIM理論框架，采用主題分析法，初擬指南實施效果的評價框架和備選條目清單。結果最終納入208篇文獻，篩選出8個目前較為成熟的涉及評價指南實施效果的工具。現有指南實施效果評價多針對具體疾病；主要關注指南使用者對指南的認知、態度和依從性，側重于評價指南的實施過程及其影響因素，較少關注終端效果；較少采用成熟的理論框架，評價角度單一，評價維度較少。初擬指南實施效果評價工具的框架和備選條目清單，包含6個一級指標、12個二級指標和41個三級指標。結論目前尚缺乏一套基于成熟理論、多視角、通用的指南實施效果評價工具。基于實施科學RE-AIM理論，擬訂指南實施效果評價框架和備選條目清單，可以為指南實施效果評價工具的開發提供參考。
目的系統評價中國兒童藥品短缺原因分類體系，對兒童藥品短缺原因做準確分類，為制定針對性的解決策略提供參考。方法計算機檢索Embase、PubMed、CBM、CNKI數據庫，檢索時間均為建庫至2023年11月，納入中國不同地區兒童藥品短缺原因的量化研究、質性研究、混合方法研究等。兩名研究者獨立進行文獻篩選及數據提取后，采用主題分析法，基于有效市場和有為政府理論，按藥品供應鏈的全流程，整理歸納藥品短缺的根本原因。結果最終納入14篇文獻，按照藥品供應鏈的4個階段（研發、生產、流通和使用），歸納總結19類兒童藥品短缺原因，其中研發階段5類、生產階段4類、流通階段6類、使用階段4類。運用有效市場和有為政府理論進一步分析發現，目前梳理的短缺原因最終可歸因于市場失靈、政府失靈和其他原因三大根本原因，其中6類原因涉及市場失靈、7類涉及政府失靈、6類歸為其他原因。結論本研究基于有效市場和有為政府結合理論，建立了兒童藥品短缺根本原因分類體系，并提出了相應的政策建議。后續可嘗試運用該根本原因分類體系，從政府和市場兩個角度、藥品供應鏈各環節，制定針對性的解決策略，解決兒童藥品短缺問題。
目的系統評價兒童應用匹多莫德的療效。方法計算機檢索 PubMed、The Cochrane Library、EMbase、CNKI、CBM、VIP 和 WanFang Data 數據庫，搜集兒童使用匹多莫德的隨機對照試驗（RCT），檢索時限均從建庫至 2018 年 1 月。由 2 名研究者獨立篩選文獻、提取資料并評價納入研究的偏倚風險后，采用 RevMan 5.3 軟件進行 Meta 分析。結果共納入 310 個 RCT，包括 30 525 例患者。Meta 分析結果顯示：常規治療聯合匹多莫德較單純常規治療不能提高呼吸道感染患兒治療有效率［RR=1.78，95%CI（0.99，3.20），P>0.05］；但對反復呼吸道感染患兒可減少再次感染次數［MD=?2.79，95%CI（?3.12，?2.46），P<0.05］、縮短再次感染時間［MD=?4.15，95%CI（?4.72，?3.58），P<0.05］和退熱時間［MD=?1.47，95%CI（?1.77，?1.17），P<0.05］，縮短肺炎支原體肺炎患兒退熱時間［MD=?0.90，95%CI（?1.60，?0.20），P<0.05］，縮短手足口患兒熱退時間［MD=?1.51，95%CI（?1.91，?1.11），P<0.05］，減少過敏性紫癜患兒 6 個月復發率［RR=0.42，95%CI（0.30，0.61），P<0.05］，其差異均有統計學意義。但兩組在哮喘患兒 1 年復發率［RR=0.80，95%CI（0.60，1.06），P>0.05］方面的差異無統計學意義。結論當前證據顯示，匹多莫德對反復呼吸道感染、哮喘、手足口等疾病的患兒可能有效，可能降低疾病復發率、緩解疾病相關癥狀。
目的了解全球指南臨床適用性評價工具現狀，為循證建立指南臨床適用性評價指標體系提供依據。方法計算機檢索 7 個生物醫學文獻數據庫、6 個指南數據庫及 16 個學術機構與衛生行政部門網站，搜集有關指南臨床適用性評價工具的文獻，檢索時限均為建庫至 2019 年 4 月。由 2 名研究者獨立篩選文獻、提取資料后，采用主題綜合法初擬出指南臨床適用性的評價指標。結果共納入 19 篇文獻，其中專門針對指南臨床適用性的評價工具 4 個，涉及指南臨床適用性評價條目的評價工具 15 個。通過梳理比較，發現這些工具在評價者、評價領域、評價條目等方面均存在差異。結論全球現有指南臨床適用性評價工具的目標針對性不強、指標完整性欠佳、對評價者的指南方法學知識要求較高，尚缺乏從指南目標用戶視角出發的指南臨床適用性評價工具。
目的通過實證研究評價《中國 2 型糖尿病防治指南（2017 版）》的適用性，并建立數據分析和結果報告模型，為指南臨床適用性評價和更新提供參考依據。方法采用橫斷面調查方法，分別從已開展糖尿病相關診治工作的醫療機構，每家抽取老年科、內分泌科、腎臟科或相關科室醫生各 6～8 人。通過現場填寫紙質版問卷，或通過電子問卷對未到現場者進行調查。對調查對象的基本特征、各維度評分、指南獲取途徑和影響實施因素進行描述性分析。采用 Kruskal-Wallis 秩和檢驗和 Nemenyi 檢驗進行多組比較和兩兩比較。采用多重線性回歸方法并結合逐步回歸篩選出各評分的影響因素。結果本次調查共收集問卷 725 份，有效問卷 722 份，有效回收率 99.6%。評分結果顯示，可獲得性評分最低，可接受性評分最高。多組比較和多重線性回歸分析結果顯示，對指南熟悉程度是各評分的影響因素（P<0.05）。指南獲取途徑主要包括：學術會議（52.1%）、微信（45.4%）、生物醫學文獻數據庫（43.5%）。調查對象中有 139 人認為該指南存在實施障礙（19.3%），其中認為實施障礙為醫務人員因素、患者因素和環境因素的分別有 136 人（18.8%）、134 人（18.5%）和 133 人（18.4%）。結論本研究建立了指南適用性評價的數據分析和結果報告模型，能為指南的制/修訂提供數據支持。