目的 利用文獻范圍綜述的方法，使用決定因素框架對指南實施過程中的重要障礙因素進行分類匯總，并探索既往干預研究的實施策略對指南依從性的影響。方法 計算機檢索PubMed、CINAHL、MEDLINE、Embase、Scopus、Cochrane Library、SinoMed、CNKI、WanFang Data和VIP數據庫，搜集與臨床實踐指南的實施障礙及策略相關研究，檢索時限均為2011年1月1日至2023年6月10日。由4人根據納入和排除標準完成文獻初篩和二次篩選，提取文獻的基本特征、指南實施的影響因素、指南實施的策略，采用定性和定量的方法分析結果。結果 本范圍綜述共納入61篇文獻。指南實施的影響因素可以分為指南自身、外部因素、內部因素、個人因素和實施過程5個類別，其中最常見的實施障礙為衛生專業人員的指南知識或技能不足（n=21，34.4%），醫護認為使用指南的必要性不足（n=17，27.9%），醫院自身因素不合理（n=16，26.2%）。而指南實施的促進因素有指南基于高質量研究證據（n=5，8.2%），良好的科室或醫院文化（n=4，6.6%），指南知識和信息的可及性較高（n=4，6.6%），以及醫生過硬的專業能力（n=4，6.6%）。指南實施策略的整體有效率為50%。臨床決策支持系統可以提高指南的依從性，指南的教育和培訓是最常用的方法之一，但對于提高指南依從性的效果不穩定。結論 指南實施的主要障礙是醫生實施指南的能力和需要不足、醫院的結構欠佳和資源匱乏。但障礙因素并不絕對，建議使用實施策略來改善指南的吸收和實施，其中臨床決策支持系統是促進指南依從性的有效措施。
目的針對以率為結局評價指標的單組目標值臨床試驗，探討不同樣本量估算方法的參數設置和估算結果間的差異大小。方法通過文獻回顧探討單組目標值臨床試驗的目標值選擇方法，通過數值模擬設定不同取值的目標值（P0）、臨床預期值（P1）和Ⅱ類錯誤水平（β），通過PASS軟件得出不同樣本量估算方法下的樣本量估算結果，采用變異系數、極差/均數、方差分析等方法比較不同樣本量估算方法間的差異。結果對數據模擬結果進行分析顯示：① 當預期值P1固定不變時，在樣本量極限值兩側隨著目標值P0的增加或減少，樣本量的下降速度由快變慢。② 當P0與P1相差在0.15范圍內時，校正前后比值可控制在0.9以內；當P0與P1相差在0.6以上時，校正前后比值可逼近0.5。③ 當P0+P1≈1時，不同標準誤的選擇（Sp0或Sp1）對樣本量估算結果的比值接近1；當0.65<P0+P1<1.35時，不同標準誤的選擇（Sp0或Sp1）對樣本量估算結果的比值在3倍左右。④ 當把握度為0.8時，P0和P1的取值分別在0.25～0.75、0.20～0.80時，五種方法估算的樣本量結果的差異較小（CV<0.10，極差/均數<0.2）。結論不同樣本量估算方法間存在一定差異，但當P0和P1的取值均在0.5附近時不同方法間差異較小，提示在樣本量估算時需要選擇恰當的方法。
目的 了解目標值法單臂試驗在中醫臨床療效評價中的應用可行性，并針對應用的難點提出理論對策，為未來推廣目標值法單臂試驗在中醫藥臨床療效評價中的應用提供參考。方法 使用半結構化定性訪談的方法，采用目的性抽樣結合滾雪球抽樣的方法，采用預設的訪談提綱對實際參與目標值法單臂試驗相關臨床研究的臨床專家和方法學家開展深度訪談，探討在中醫藥臨床療效評價中目標值法單臂試驗的適用情境、影響應用的因素、應用過程中的難點并提出理論對策。結果 共對12名受訪者進行訪談，其中臨床研究專家7人，方法學家5人。對訪談內容進行編碼歸納整理，形成216條編碼，類屬分析后形成5大類，包括適用情境、優勢、局限、應用過程中的難點以及理論對策。受訪者認為目標值法單臂試驗可用作無法開展對照試驗時的替代設計方案，也可作為前期探索或證據補充；具有節約樣本量、患者依從性好、節省資源投入、設計可以做到相對嚴謹等優勢；但由于認知度不高、證據等級不明確而限制了其應用；應用難點包括目標值設置、樣本量計算、質量控制及統計分析；建議形成規范，以推廣其在中醫藥療效評價中的應用。結論 目標值法單臂試驗的設計模式與中醫藥臨床科研的特點有一定契合，不過由于其不設同期對照組，使其科學性受到挑戰，阻礙了在中醫藥臨床療效評價領域內的進一步應用。通過規范目標值選取、樣本量計算、統計分析方法及研究實施步驟，可以一定程度上提升其論證強度，提高業內對其認可程度，但應注意避免誤用、濫用。未來或可以目標值法單臂試驗作為基礎，進一步探索中醫藥臨床療效評價科研方法的新方向。
隨機對照試驗的證據等級較高，但因其實施成本較高、外部真實性較低和倫理要求等原因而限制了其在臨床開展和應用，而傳統的觀察性研究由于存在各種混雜因素導致內部真實性降低，從而降低了證據等級。斷點回歸設計（regression discontinuity design，RDD）是在自然條件下觀察比較閾值附近的人群，其控制混雜的能力僅次于隨機對照試驗，可提供較高等級證據。它適用于干預（或暴露）與某連續變量的數值直接相關的情況，如 HIV 患者是否需要抗逆轉錄病毒治療主要取決于其 CD4 細胞計數是否低于 200/μL。因為連續變量的測量存在隨機誤差，在閾值附近是否給予干預是接近隨機的，閾值附近干預和非干預組患者基線應該是均衡可比的。根據這一假設，比較閾值附近人群的結局，即可估計干預（或暴露）與結局的因果效應。RDD 在醫學中主要適用于分類結局的研究，其中兩階段最小二乘法、基于似然比的估計方法、貝葉斯方法是較常用的模型估計方法。然而，RDD 的適用條件和對樣本量的要求限制了其在醫學中的廣泛應用，隨著數據可及性的提高和真實世界研究的發展，RDD 將更多地應用于臨床研究中。
混合方法研究（mixed methods research，MMR）是將定量與定性研究這兩大主要研究范式有機結合的第三種研究范式。MMR 規范有序地在一個研究或項目中使用定性和定量方法收集和分析數據，通過整合優勢克服定性和定量方法各自的局限來生產高質量的研究證據。而真實世界研究的環境較復雜，在使用真實世界數據評估患者健康狀況、疾病及診療過程、防治結局、患者預后與預測、或者支持醫療政策制定時，應用 MMR，可在一定程度上更全面地回答研究問題，從而提高研究真實性和準確性。
目前國內外針灸相關臨床實踐指南的推薦意見中，針灸方案來源不透明，缺乏針灸方案合理性的綜合評價，且對于針灸方案選擇的標準不透明、不規范，撰寫及報告細節不足，導致指南的臨床適用性受到影響，一定程度上降低了指南推薦意見的使用率。本文從針灸方案的來源、合理性綜合評價、優先性選擇以及撰寫與報告幾個方面進行探討，并提出詳細的方法學建議，以期為指南制訂者提供臨床指南推薦意見的針灸方案評價、選擇和撰寫的方法學優化思路及建議。
目的 漢化臨床流行病學知識評估量表（U-CEP）并評價中文版U-CEP的信度和效度，旨在為臨床流行病學教育和研究提供測量與評估工具。方法 依據Brislin量表翻譯模型對U-CEP量表進行翻譯和調適，以全國臨床醫生作為研究對象，采用網絡調查方法對研究對象開展中文版U-CEP調查，使用SPSS 26.0軟件對中文版U-CEP進行項目分析、信度分析和效度分析。結果 項目分析結果顯示，除條目4外其他24個條目的區分度決斷值為2.902～14.609（P<0.01）；所有條目的ITC均為正數，5個條目的ITC<0.15（20%），2個條目ITC≥0.15～0.20（8%），6個條目ITC≥0.20～0.40（24%），12個條目ITC≥0.40（48%）。在信度方面，中文版U-CEP整體Cronbach's α系數為0.80，逐項刪除條目的Cronbach's α系數范圍為0.752～0.805；量表重測信度為0.848（P<0.001）；量表復本信度為0.838（P<0.001）。在效度方面，專家分析結果顯示量表內容效度良好；結構效度分析顯示量表條目的累積方差貢獻率為57.50%；沒有調查對象得滿分或零分，未發現天花板效應和地板效應；不同學歷、有無系統學習過相關知識的臨床醫生的U-CEP總得分差異有統計學意義（P<0.05）。結論 中文版U-CEP量表有良好的信效度，且有著良好的文化適配性，能夠有效評估中國臨床醫生的臨床流行病學知識。
目的 形成《單臂試驗中目標值選擇的方法學質量評價清單及其說明》，初步構建有關目標值選擇與評價的方法學引導性工具，為完善目標值法單臂試驗方法學質量評價體系提供研究基礎。方法 結合觀察性研究與干預性試驗的偏倚風險評價方法學工具以及國內外政策性文件，系統搜集了臨床研究方法學質量評價中的常見偏倚和評價要點等，初步擬定了單臂試驗中目標值選擇的評價方法清單，運用名義群體法進行兩輪專家共識投票，最終結合投票結果和專家意見擬定該清單。結果 研究人員通過兩輪討論、排序，綜合確定專家修改意見并對該清單中相應條目加以完善，最終形成《單臂試驗中目標值選擇的方法學質量評價清單及其說明》，包括4個領域：權威性、溯源性、可比性、可靠性，共包含10個條目。每個領域的條目綜合考慮了設計和實施兩個環節貫穿臨床試驗始終。結論 本研究制定的方法學清單為目標值的選擇以及質量評價提供方法學引導，為建立完整的目標值法單臂試驗質量評價方法學體系提供了扎實的理論基礎。
臨床實踐指南推薦意見形成過程中，專家在進行最終決策時存在透明度不足、主觀性高的多個難點問題，如對維度的綜合考慮不全面、對維度之間的重要性評估存在較大異質性等。多準則決策分析作為一種決策工具，通過定性和定量相結合的方式來提升推薦意見形成的決策水平。本文通過介紹多準則決策對臨床指南推薦意見形成的決策輔助，并分析總結多準則決策的優勢及方法學建議，為指南制訂者解決推薦意見形成環節中的難點問題提供參考和指導。
中醫藥臨床實踐指南在制訂過程中常面臨證據缺乏的困境，指南制訂小組往往傾向于基于專家經驗或專家意見做出最終的決策，但是受到認知偏倚局限性的限制使得指南的可信度和透明性降低。本文通過厘清專家經驗、專家意見與專家證據之間的區別，提出專家證據在中醫藥臨床實踐指南制訂中的學科優勢和必要性，并提供推薦意見形成環節使用專家證據的方法學設計和實施細節，保留中醫藥經驗性特色的同時一定程度上改善證據缺乏的困境，具有一定的實際應用價值。