目的 中成藥說明書修訂是當前國家藥物監管的重點工作，政策法規持續出臺。但尚無對中成藥說明書相關政策的系統探索，本研究通過分析現有政策條目的方向和存在問題，為未來我國中成藥說明書相關政策的調整和優化提供參考依據。方法 在國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會等官方網站上，搜集2000年1月1日至2024年6月1日我國國家層面發布的中成藥說明書相關政策文件，提取政策相關要點摘錄，并基于政策工具三分類（供給型、需求型、環境型）以及政策發展過程（政策規劃、政策實施、政策監督、政策評估），構建“政策工具-政策過程”二維分析框架，對政策文件進行分析。結果 共納入27份“藥品說明書”相關政策文件，與“中成藥說明書”密切相關的有13份，生成104條政策文本編碼，其中環境型政策工具運用最多（74.04%），其次為需求型（24.04%）和供給型（1.92%）政策工具；政策過程維度中，政策規劃、政策實施、政策監督和政策評估分別占24.04%、52.88%、17.31%、5.77%。深入分析政策條目內容發現現有政策主要涉及說明書的撰寫與書寫表達規范、應用指導、管理規范等方面，越發重視說明書的中醫特色內容、撰寫規范、安全信息項修訂，并在近年關注說明書適老化及無障礙工作推進。結論 當前針對中成藥說明書的政策文件數量不足，且過于集中在環境型政策工具及政策實施過程階段。建議構建均衡協調發展的政策工具結構，增加政策評估和監督環節的比重，構建中成藥說明書評價標準體系，實現中成藥說明書規范和應用的政策目標。
目的 了解目標值法單臂試驗在中醫臨床療效評價中的應用可行性，并針對應用的難點提出理論對策，為未來推廣目標值法單臂試驗在中醫藥臨床療效評價中的應用提供參考。方法 使用半結構化定性訪談的方法，采用目的性抽樣結合滾雪球抽樣的方法，采用預設的訪談提綱對實際參與目標值法單臂試驗相關臨床研究的臨床專家和方法學家開展深度訪談，探討在中醫藥臨床療效評價中目標值法單臂試驗的適用情境、影響應用的因素、應用過程中的難點并提出理論對策。結果 共對12名受訪者進行訪談，其中臨床研究專家7人，方法學家5人。對訪談內容進行編碼歸納整理，形成216條編碼，類屬分析后形成5大類，包括適用情境、優勢、局限、應用過程中的難點以及理論對策。受訪者認為目標值法單臂試驗可用作無法開展對照試驗時的替代設計方案，也可作為前期探索或證據補充；具有節約樣本量、患者依從性好、節省資源投入、設計可以做到相對嚴謹等優勢；但由于認知度不高、證據等級不明確而限制了其應用；應用難點包括目標值設置、樣本量計算、質量控制及統計分析；建議形成規范，以推廣其在中醫藥療效評價中的應用。結論 目標值法單臂試驗的設計模式與中醫藥臨床科研的特點有一定契合，不過由于其不設同期對照組，使其科學性受到挑戰，阻礙了在中醫藥臨床療效評價領域內的進一步應用。通過規范目標值選取、樣本量計算、統計分析方法及研究實施步驟，可以一定程度上提升其論證強度，提高業內對其認可程度，但應注意避免誤用、濫用。未來或可以目標值法單臂試驗作為基礎，進一步探索中醫藥臨床療效評價科研方法的新方向。
中醫藥臨床實踐指南臨床問題構建中，即使干預要素（干預措施或對照措施）范圍界定合適，指南制訂者仍面臨繁多的干預種類需要進行優先性抉擇的瓶頸問題。本文通過分析干預措施優先性選擇的難點和必要性，提出將專家證據的方法擴展應用到干預措施優先性選擇過程中的思路，并進一步提供了專家證據數據收集表的設計、應用、數據收集呈現及最終專家決策方法的相關方法學建議，從而為指南制訂者提供參考和指導。
臨床實踐指南制訂中會納入不同的證據來源和證據類型，國內外對于多種來源證據體的研究和探索較少，本文倡導構建兼顧中醫藥特色的多源證據體，通過梳理70部指南指導手冊，分析多源證據體構建的必要性及優勢，并進一步從多源證據體的證據來源和證據邏輯角度進行理論闡釋和應用介紹，以期為中醫藥循證臨床實踐指南的制訂提供方法學參考。
目前國內外針灸相關臨床實踐指南的推薦意見中，針灸方案來源不透明，缺乏針灸方案合理性的綜合評價，且對于針灸方案選擇的標準不透明、不規范，撰寫及報告細節不足，導致指南的臨床適用性受到影響，一定程度上降低了指南推薦意見的使用率。本文從針灸方案的來源、合理性綜合評價、優先性選擇以及撰寫與報告幾個方面進行探討，并提出詳細的方法學建議，以期為指南制訂者提供臨床指南推薦意見的針灸方案評價、選擇和撰寫的方法學優化思路及建議。
目前臨床實踐指南制訂過程中，面臨臨床問題優先性選擇時，納入的是認可度高且變異性小即評分較高且專家間分歧較小的臨床問題，對于認可度高但變異性大的臨床問題予以排除，此方法容易使不同原因導致的變異性大但具有實際價值的臨床問題未被優先解決，存在一定的方法學和臨床局限性。本文通過總結臨床問題變異性在臨床經驗、實踐背景、價值觀方面產生的原因和內涵，分析變異性量化應用的優勢，并提出相應的方法學處理建議，為指南制訂者在臨床問題優先性選擇時提供參考和指導。
目的 形成《單臂試驗中目標值選擇的方法學質量評價清單及其說明》，初步構建有關目標值選擇與評價的方法學引導性工具，為完善目標值法單臂試驗方法學質量評價體系提供研究基礎。方法 結合觀察性研究與干預性試驗的偏倚風險評價方法學工具以及國內外政策性文件，系統搜集了臨床研究方法學質量評價中的常見偏倚和評價要點等，初步擬定了單臂試驗中目標值選擇的評價方法清單，運用名義群體法進行兩輪專家共識投票，最終結合投票結果和專家意見擬定該清單。結果 研究人員通過兩輪討論、排序，綜合確定專家修改意見并對該清單中相應條目加以完善，最終形成《單臂試驗中目標值選擇的方法學質量評價清單及其說明》，包括4個領域：權威性、溯源性、可比性、可靠性，共包含10個條目。每個領域的條目綜合考慮了設計和實施兩個環節貫穿臨床試驗始終。結論 本研究制定的方法學清單為目標值的選擇以及質量評價提供方法學引導，為建立完整的目標值法單臂試驗質量評價方法學體系提供了扎實的理論基礎。
臨床實踐指南推薦意見形成過程中，專家在進行最終決策時存在透明度不足、主觀性高的多個難點問題，如對維度的綜合考慮不全面、對維度之間的重要性評估存在較大異質性等。多準則決策分析作為一種決策工具，通過定性和定量相結合的方式來提升推薦意見形成的決策水平。本文通過介紹多準則決策對臨床指南推薦意見形成的決策輔助，并分析總結多準則決策的優勢及方法學建議，為指南制訂者解決推薦意見形成環節中的難點問題提供參考和指導。
中醫藥臨床實踐指南在制訂過程中常面臨證據缺乏的困境，指南制訂小組往往傾向于基于專家經驗或專家意見做出最終的決策，但是受到認知偏倚局限性的限制使得指南的可信度和透明性降低。本文通過厘清專家經驗、專家意見與專家證據之間的區別，提出專家證據在中醫藥臨床實踐指南制訂中的學科優勢和必要性，并提供推薦意見形成環節使用專家證據的方法學設計和實施細節，保留中醫藥經驗性特色的同時一定程度上改善證據缺乏的困境，具有一定的實際應用價值。
臨床試驗完成后，其結論一般取決于主要結局的統計分析結果，即假設檢驗中P值是否小于假設檢驗的水準α，通常α=0.05。P值的大小說明作出假設判斷的理由的充分程度，可解釋為某一結論是否具有統計學意義。但不涉及藥物效應或其他效應的差異程度。脆弱指數，即將統計上顯著的結果變為不顯著的結果所需的、由發生目標結局事件變為發生非目標結局事件的最小患者人數，脆弱指數的數值反映的是具有統計學意義的研究結果的穩健性，可用于輔助臨床試驗統計推斷結果的理解，輔助臨床決策。本文將對脆弱指數的概念、計算方法和臨床應用等方面進行論述，并建議在未來隨機對照試驗的結果中，考慮將脆弱指數作為敏感性分析的內容之一，以幫助患者、臨床醫生、政策制定者做出適當和最佳的決策。